财务数据和关键指标变化 - 一季度一般及管理费用约为120万美元,同比下降14.3%,主要是专业费用下降 [33] - 一季度研发费用约为550万美元,同比增加57.1%,主要是ASPIRE试验入组增加 [34] - 一季度净亏损710万美元,每股亏损2.28美元,去年同期净亏损510万美元,每股亏损392.76美元 [35] - 截至3月31日,公司现金约26万美元,包括1月公开发行募集的约810万美元净额 [35] - 一季度经营活动使用现金940万美元,包括支付2023年费用和采购标准化疗药品约90万美元 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - ASPIRE III期试验入组进度超过50%,预计2025年第一季度完成全部约600例入组 [10][11][12] - ASPIRE试验中期分析预计将在2025年第一季度进行,比原计划提前 [11][12] - FAP项目正在与FDA、EMA和FAP社区协调全球注册计划 [17] - PACES III期预防大肠癌复发试验已完成入组,预计2026年下半年有数据 [18] - 已与US WorldMeds签约出售儿童神经母细胞瘤eflornithine项目,获得400万美元现金和额外里程碑付款 [19][20][41] - 正在开展eflornithine治疗转移性前列腺癌和1型糖尿病的II期试验 [21][22] - 计划于今年下半年开始评估ivospemin治疗铂耐药性卵巢癌的II期试验 [22][23][24][27] 各个市场数据和关键指标变化 - 尽管最近获批的ONIVYDE联合方案在转移性胰腺癌中取得了1.9个月的总生存期获益,但患者的预后仍然很差,中位总生存期不到12个月 [15] - 公司认为ivospemin联合标准化疗方案有望显著改善转移性胰腺癌患者的预后,优于最近获批方案的增量获益 [16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在与约翰斯·霍普金斯大学合作,计划开展ivospemin治疗铂耐药性卵巢癌的II期试验 [22] - 公司正在与默菲癌症中心合作开展I/II期试验,并计划启动自主发起的I期试验 [28] - 公司还与MD安德森癌症中心合作,评估聚胺代谢抑制剂与CAR-T细胞疗法和双特异性单克隆抗体的联合应用 [28] - 公司最近获得了eflornithine和sulindac固定剂量组合的新专利 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - ASPIRE试验入组和事件发生速度快于预期,表明患者生存期延长,这是一个积极信号 [10][11][12] - 公司相信ivospemin联合标准化疗方案有望显著改善转移性胰腺癌患者的预后 [16] - 公司正在积极推进各项临床试验,并计划在2024年和2025年取得多个重要里程碑 [30][31] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Jonathan Aschoff 提问 询问ASPIRE试验中期分析的停止标准,包括疗效和无效性 [44] Jennifer Simpson 回答 中期分析时约有33%的总事件发生,即约170例事件。这是一个优效性分析,不太可能会停止试验。公司设计了很小的α消耗,试验有90%的统计功效,假设hazard ratio为0.75 [45][49] 问题2 Unidentified Analyst 提问 询问公司当前的现金状况及采取的措施 [56] Susan Horvath 回答 公司一季度末现金约26万美元,包括1月公开发行的约810万美元净额。但由于试验费用增加,每季度现金消耗可能接近1000万美元。公司已在4月完成S-1备案,计划通过上市筹集更多资金 [57][58][59][60]