业绩总结 - CRISPR Therapeutics AG 去年与合作伙伴 Vertex 公司获得了 CASGEVY 的批准，这款产品在商业上取得了良好的开端[2] - CRISPR Therapeutics AG 目前在临床阶段有五个项目，涵盖了肿瘤学、自身免疫疾病、心血管疾病、罕见病和糖尿病等领域[3] - CRISPR Therapeutics AG 计划在未来五年内每年至少推出两个新项目，展示了公司科学引擎的高效生产力[5] 新产品和新技术研发 - CRISPR Therapeutics AG 的 CAR T 疗法在肿瘤学和自身免疫疾病领域表现出色，展示了潜在的治疗优势[10] - CRISPR Therapeutics AG 的 ALAS1 项目针对急性肝性卟啉病，展示了在模型中的潜在疗效[23] - CRISPR Therapeutics AG 的 AGT 项目和 ALAS1 项目进一步拓展了公司的疾病治疗范围，覆盖了常见和罕见疾病[13] - CRISPR Therapeutics AG 的新项目 340 针对高血压患者，展示了潜在的降压效果，为治疗难治性高血压和抗药性高血压提供新途径[18] - CRISPR Therapeutics AG 的 Allogeneic CAR T 项目展示了在自身免疫疾病领域的潜在应用，为持久缓解提供可能性[28] 市场扩张和并购 - CASGEVY 的成功推出对整个行业具有标志性意义，受到广泛关注，预计通过有针对性的条件化将市场扩大至少三倍以上[6] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在自身的研究中发现，使用lenti治疗自身免疫疾病存在二次恶性肿瘤的风险，因此需要更严格的审查[30] - 公司认为自身的CAR Ts和NK细胞比其他同类产品更具潜力和效力[30] - 公司在糖尿病领域有三个并行项目，其中CTX211是世界首个进入人体试验的编辑干细胞衍生产品[33]