财务数据和关键指标变化 - 研发费用从2023年同期的2170万美元下降到2024年第一季度的1890万美元,下降2.8百万美元,主要是由于2023年完成了与Nectin-4 IND相关的前期开发,并将资源集中在临床项目上 [35][36] - 一般及行政费用从2023年同期的720万美元下降到2024年第一季度的560万美元,下降160万美元,主要是由于股票激励和专业费用的减少 [37][38] - 2024年第一季度净亏损2320万美元,相比2023年同期的2740万美元有所下降 [38] - 截至2024年3月31日,现金及现金等价物为8060万美元,相比2023年12月31日的11150万美元有所下降 [38][39] - 2024年第一季度经营活动净现金流出3080万美元,相比2023年同期的2270万美元有所增加,主要是由于第一季度通常有约500万美元的年度付款 [39][40] 各条业务线数据和关键指标变化 - CAB-ROR2-ADC在头颈癌患者中观察到38%的客观缓解率,86%的疾病控制率,支持在更早线治疗中使用 [9][15][16] - CAB CTLA-4抗体在高剂量下(700mg和1g)继续表现良好的安全性,有望实现更高水平的CTLA-4抑制 [11][17][18][19][20] - CAB AXL ADC在软组织肉瘤适应症的首部分注册性试验已完成给药,正在评估其在泛肿瘤患者中的临床获益 [12] - 首个双CAB双特异性T细胞募集抗体CAB-EpCAM-CAB-CD3的1期试验进展顺利,有望在今年下半年报告全套数据 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 头颈癌全球治疗市场规模约35亿美元,预计未来5年将增长至50亿美元 [27][28] - BRAF突变转移性黑色素瘤全球治疗市场规模约80亿美元,预计到2028年将增长至110亿美元 [26] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划与FDA就ROR2 ADC在头颈癌和CTLA-4抗体在BRAF突变黑色素瘤的潜在注册性试验进行讨论,争取在今年下半年启动 [42][22] - 公司正在与潜在制药合作伙伴就临床和临床前资产进行洽谈,以加快其开发并最大化其市场潜力 [13] - 公司认为CAB CTLA-4抗体有望成为最佳-in-class,可以像PD-1抑制剂一样频繁使用,并有望扩展联合免疫检查点抑制剂的适应症 [25] - 公司认为ROR2 ADC在多线治疗的头颈癌患者中展现的单药疗效令人鼓舞,有望成为一个重要的商业机会 [27][28][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ROR2 ADC和CTLA-4抗体的临床数据感到鼓舞,认为这些资产有望重塑这些适应症的标准治疗 [42] - 公司认为CAB技术能够实现更高水平的CTLA-4抑制,同时避免在正常组织中的CTLA-4抑制,有望为患者带来临床获益 [18][21][22] - 公司认为Nectin-4 ADC凭借CAB技术和新型糖基连接子,有望在安全性和疗效方面优于现有Nectin-4 ADC,为广泛适应症带来机会 [33] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Brian Cheng 提问 询问ROR2 ADC在头颈癌中的反应持续时间以及对未来持续时间的预期 [45][46][49][50] Jay Short 和 Eric Sievers 回答 - 目前需要进一步随访来估计反应持续时间,但从游泳图可以看到已有确认的反应持续时间 [46][47][49] - 对于第二线和第三线治疗,预计可以达到4个月以上的持续时间,这已经超过了现有标准治疗的水平 [50][51] 问题2 Dev Prasad 提问 询问AXL ADC在软组织肉瘤适应症注册性试验的进展情况 [56][57][58][59][60] Jay Short 回答 - 已完成首部分注册性试验的给药,目前正在收集多次扫描数据,预计在今年下半年与FDA讨论后续计划 [57] - 如果数据持续良好,有望在2024年底启动注册性试验的剩余部分 [57] - 在非小细胞肺癌适应症,之前的数据来自中、后线患者,公司正在评估如何在二线或三线进行进一步开发 [59][60] 问题3 Arthur He 提问 询问ROR2 ADC在头颈癌中的HPV状态与疗效关系,以及CTLA-4抗体单药疗法的最新进展 [75][76][77][78][79] Eric Sievers 回答 - 目前未观察到HPV状态与疗效之间的相关性,也未观察到ROR2表达水平与疗效的相关性 [76][80] - CTLA-4抗体单药疗法正在评估300mg和700mg剂量的安全性,并已开始给予1g剂量,计划在ASCO会议上报告结果 [78][79]