财务数据和关键指标变化 - 研发费用从2023年第一季度的1020万美元下降到2024年第一季度的680万美元 [34] - 管理费用从2023年第一季度的830万美元下降到2024年第一季度的640万美元 [35] - 净亏损从2023年第一季度的1730万美元下降到2024年第一季度的1190万美元 [36] - 现金及现金等价物从2023年12月31日的3950万美元下降到2024年3月31日的2640万美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 - OCU400已获FDA临床试验IND批准,成为首个进入III期临床的广泛适用于视网膜色素变性的基因疗法 [16][17] - OCU410和OCU410ST针对干性老年性黄斑变性和Stargardt病的II期临床试验正在进行,预计2024年第三季度有临床数据更新 [27][29] - OCU500将通过NIAID支持的临床试验进入I期临床,比较两种给药途径的疗效 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 视网膜色素变性和先天性黑色素性视网膜炎在美欧合计有近30万患者,是一个巨大的未满足医疗需求市场 [22] - 干性老年性黄斑变性在美欧合计有约1900万患者,地理性萎缩约200-300万患者,也是一个重要的市场机会 [26] - Stargardt病在美欧合计约有10万患者 [29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于开发基于核受体调节基因的改性基因疗法,可以通过一次性治疗实现长期疗效,在视网膜疾病领域具有广泛应用前景 [12][24][25] - 公司正在推进OCU400、OCU410和OCU410ST的临床开发,并计划根据I/II期试验结果扩大OCU400的适应症至先天性黑色素性视网膜炎 [16][21][24][29] - 公司正在优化细胞治疗平台,为NeoCart自体细胞治疗的III期临床试验生产提供支持 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2024年的发展前景充满信心,认为这将是公司的丰收之年 [15][31] - 公司正在积极探索战略和有利于股东的机会来增加营运资金 [36] - 公司将继续在相关医学会议上分享见解,并与患者倡导组织合作,以提高对视网膜疾病患者需求的认识 [22] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Arthur He 提问 对于OCU400的III期试验,在基因无关组中是否有针对每种基因突变的最低患者数要求? [41] Arun Upadhyay 回答 我们没有针对每种基因突变预设具体的患者数量要求,而是计划尽可能包括更多的基因突变类型在基因无关组中 [43] 问题2 Robert LeBoyer 提问 OCU400 III期试验的患者入组进度和数据发布时间节点如何? [47] Shankar Musunuri 和 Huma Qamar 回答 我们会定期向市场提供患者入组进度的更新,但由于这是一项受控的临床试验,在试验完成之前无法透露任何疗效数据。我们计划在2026年获得BLA和MAA批准 [49][53][55] 问题3 Daniil Gataulin 提问 公司是否计划在OCU400 III期试验中增加先天性黑色素性视网膜炎患者的新组别,以及需要什么样的I/II期数据作为决策依据? [58] Arun Upadhyay 回答 我们计划根据I/II期试验结果,单独启动一项针对先天性黑色素性视网膜炎患者的试验。主要依据是安全性和疗效数据 [60][63]