财务数据和关键指标变化 - 第一季度研发费用为410万美元,较2023年同期的460万美元有所下降 [7] - 第一季度净亏损570万美元,包括与中国合作伙伴Angel Pharmaceuticals相关的非现金收益20万美元,而2023年同期净亏损790万美元,包括与Angel Pharmaceuticals相关的非现金损失170万美元 [7][8] - 截至2024年3月31日,公司现金、现金等价物和可流通证券总额为2.21亿美元,较2023年12月31日的2.71亿美元有所下降 [8][9] - 公司现金可持续到2025年第四季度 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在PTCL(外周T细胞淋巴瘤)适应症方面,最新数据显示有2名额外患者在首次随访时达到客观缓解,总体客观缓解率达到39% [14][15] - 在AD(特应性皮炎)适应症方面,公司已在4月启动了首个患者队列的入组,预计将在2024年底前获得初步数据 [18][22] - 在肾细胞癌适应症方面,公司的ciforadenant联合ipilimumab和nivolumab的I期/II期临床试验已达到预设的疗效终点,正在继续入组患者 [26][29] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司计划在2024年第三季度启动PTCL适应症的III期注册性临床试验,预计将有40家主要位于美国的中心参与 [17] - 公司正在与美国和加拿大的多家领先中心合作或进行深入讨论,以推进PTCL III期试验 [17] - 公司正在与肾癌研究联盟(KCRC)合作,该联盟由肾癌领域的顶尖医生和研究人员组成 [26] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极开展商业合作,寻求在免疫疾病领域具有开发和商业化专长的合作伙伴,同时也在寻求在肿瘤领域的区域合作伙伴 [23] - 公司正在评估soquelitinib作为单药及联合nivolumab用于复发性肾细胞癌的潜力 [23] - 公司认为ciforadenant与抗CTLA-4抗体的联合疗法比与抗PD-1抗体的联合更有前景,这可能代表一种新的免疫治疗方法 [25][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司有望在2024年第三季度启动PTCL III期试验,并在2024年底前获得AD I期试验的初步数据,以及在2025年下半年获得肿瘤适应症soquelitinib II期试验的初步数据 [30][31] - 公司相信soquelitinib在多种自身免疫和炎症性疾病中都有广泛用途,AD试验可为其在其他免疫疾病治疗方面提供概念验证 [18][19] - 公司认为ciforadenant联合免疫检查点抑制剂的疗效结果可能代表一种新的免疫治疗方法 [29] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Unidentified Analyst 提问 询问soquelitinib在PTCL适应症中的标准疗效对比,如既往belinostat和pralatrexate的CR率和ORR [34] Richard Miller 回答 belinostat和pralatrexate的批准研究为单臂研究,CR率约10%,ORR约25%-30%,PFS仅1.5-3.5个月 [35] 问题2 Jeff Jones 提问 询问soquelitinib在皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)患者中的反应情况 [48] Richard Miller 回答 CTCL患者中的反应患者实际上是转化型CTCL,预后很差,III期试验不会纳入CTCL患者,因为CTCL是一种不同的疾病 [49][50] 问题3 Liang Cheng 提问 询问soquelitinib在AD适应症中的剂量设计考虑 [72] Richard Miller 回答 公司了解soquelitinib需要饱和T细胞ITK靶点的剂量,但不确定在AD适应症中需要多少剂量才能影响免疫反应,因此在I期试验中设置了不同剂量组以评估 [81][82]