产品研发 - 公司在2024年第一季度取得了积极的Thalassemia Phase 3 ENERGIZE试验结果[12] - Mitapivat有望成为第一个获批用于所有地中海贫血亚型的疗法[11] - PYRUKYND是一种新型口服疗法，有望成为最佳疗法，改善贫血，减少SCPCs并改善患者的感觉和功能[15] - 公司的早期阶段管线致力于解决罕见疾病的病理生理学问题，满足高度未满足的需求[16] - PYRUKYND®有潜力成为首个获得所有地中海贫血亚型批准的疗法[20] - PYRUKYND®扩展到患有更大患者群的疾病，为首个和最佳疗法提供了重要的短期增长潜力[26] - PYRUKYND®在美国、欧盟和英国获得成人丙酮酸激酶（PK）缺乏症的批准，正在对儿童PK缺乏症、地中海贫血和镰状细胞病进行调查[26] - PYRUKYND®第一个3期项目涵盖了所有地中海贫血患者范围[33] 业绩展望 - PYRUKYND®的净销售额为8.2百万美元，较2023年第四季度增长15%[25] 临床试验结果 - ENERGIZE-T试验设计反映了真实世界的临床治疗动态[14] - ENERGIZE研究的主要终点已达成，显示出与安慰剂相比，米他匹韦治疗显著增加了血红蛋白反应率[35] - 米他匹韦治疗显示出与安慰剂相比的显著增加血红蛋白反应率[36] - 基线定义为随机分配前42天内的所有评估的平均值，不包括RBC输血后8周内的Hb浓度评估[37] - 调整后的反应率差异估计值、95%置信区间和p值基于Mantel-Haenszel分层加权方法进行调整[38] - 100 毫克 mitapivat 治疗显示出与安慰剂相比在血红蛋白反应率上的显着增加[41] - Mitapivat 治疗组患者的镰状细胞疼痛危机的年化发作率较安慰剂组低[43] - PYRUKYND® 在镰状细胞病中的 Phase 3 主要终点为血红蛋白反应和镰状细胞疼痛危机的年化发作率[46]