财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度现金、现金等价物和有价证券为2970万美元,较2022年12月31日的3210万美元有所下降 [33] - 2023年第一季度一般及行政费用为320万美元,较2022年同期的260万美元有所增加,主要由于投资者关系活动增加,部分被股份支付费用降低所抵消 [34] - 2023年第一季度研发费用为350万美元,较2022年同期的370万美元有所下降,主要由于BRACELET-1研究成本和股份支付费用降低,部分被制造费用增加和人员相关费用增加所抵消 [34] - 2023年第一季度净亏损640万美元,较2022年同期的680万美元有所下降 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的两大核心业务为HR阳性/HER2阴性乳腺癌和胰腺癌项目,这两个项目都获得了FDA快速通道认定,代表了重大的注册机会 [13] - HR阳性/HER2阴性乳腺癌项目基于IND-213和AWARE-1研究的积极结果,为公司的价值主张提供了坚实的基础 [15][16][17] - BRACELET-1研究旨在验证IND-213的积极结果,并为后续注册研究的设计提供信息 [18][19][20] 各个市场数据和关键指标变化 - 到2028年,HR阳性/HER2阴性乳腺癌和一线胰腺癌的可治疗患者群体预计将分别达到30万和13.5万例,覆盖美国、主要欧洲国家和日本 [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续专注于乳腺癌和胰腺癌两大核心项目,这两个项目都有积极的临床数据支持,并获得了FDA快速通道认定 [13][39] - 公司计划与领先的行业和学术界合作伙伴合作,进一步拓展pelareorep在其他高价值适应症如肛门癌和结直肠癌的应用,以及在CAR-T疗法中的潜力 [22][30][31] - 公司正在与多方进行商业合作洽谈,希望能够达成一项涵盖乳腺癌和胰腺癌两大项目的单一许可交易 [26][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对BRACELET-1研究的结果以及后续注册研究的设计表示乐观,认为这些里程碑将进一步降低项目风险,加快进入注册环境 [39] - 管理层认为公司目前处于一个非常激动人心的时期,未来12个月内将实现多个重要里程碑,包括BRACELET-1结果公布、胰腺癌项目的进展以及对两大核心项目的注册路径的进一步指引 [37][38][39] 问答环节重要的提问和回答 问题1 John Newman 提问 询问pelareorep在乳腺癌潜在注册研究的设计,是否会包括checkpoint抑制剂 [44] Matt Coffey 回答 - 考虑到avelumab已经从Pfizer手中转回到Merck KGaA,在注册研究设计中加入checkpoint抑制剂需要权衡其带来的成本效益 [45][46][57] - 根据与欧洲支付方的沟通,如果pelareorep加paclitaxel能够带来3.5-4个月的总生存期改善,可能就足以获得他们的支付兴趣 [55][56] - 公司可能会考虑在生命周期管理中单独评估checkpoint抑制剂的作用,而不是在注册研究中直接纳入 [58] 问题2 Louise Chen 提问 1) BRACELET-1研究是否没有统计学显著性的设计?期望看到什么样的结果才算成功? 2) 公司如何看待CAR-T的商业机会? 3) 公司的现金储备能支持到什么时候? [66] Thomas Heineman 回答 1) BRACELET-1研究设计并未针对统计学显著性进行powering,而是期望看到pelareorep组与对照组在客观缓解率和无进展生存期等主要指标上的数值差异 [71][72][73] Andrew de Guttadauro 回答 2) 公司看好pelareorep与CAR-T疗法联合用药在实体瘤治疗中的潜力,计划通过技术转移和收取双位数的特许权使用费的方式获得收益,而不是自主开发CAR-T业务 [76][77][78] Kirk Look 回答 3) 公司目前的现金储备可支持至少12个月,覆盖ASCO会议、GOBLET研究的更新等重要里程碑 [80]