财务数据和关键指标变化 - 公司于2023年3月31日的现金及现金等价物为6500万美元,较2022年12月31日的4790万美元有所增加 [6] - 2023年第一季度研发费用为540万美元,较2022年同期的960万美元有所下降,主要是由于与公司全球III期临床试验相关的临床试验和开发成本降低 [6] - 2023年第一季度一般及行政费用增加至550万美元,较2022年同期的510万美元有所上升,主要是由于为uproleselan的商业化做准备以及专利费用增加 [6] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于uproleselan的临床开发,没有披露其他管线的具体进展 [12] - 公司已准备好快速完成uproleselan III期试验的最终分析,以加快将这一潜在的首创疗法送到需要新的更有效治疗选择的患者手中 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推进uproleselan的临床开发,包括与国家癌症研究所和临床试验联盟合作进行的新诊断老年AML患者的II/III期试验 [4][5] - 公司有望在2024年上半年完成uproleselan III期试验的最终生存期分析,并准备将其推向商业化,成为一家商业阶段公司 [7] - 公司相信uproleselan有潜力改善复发/难治性AML患者的总生存期,并有望成为AML治疗新的基础疗法 [4][5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对uproleselan在复发/难治性AML患者中的潜在疗效持乐观态度,并将继续密切监测主要事件的积累,以确保这一潜在的重要治疗选择尽快送到需要的患者手中 [4][7] - 公司有充足的现金储备,预计可为运营提供资金支持至2024年第四季度,为执行战略并推进uproleselan的开发提供保障 [6] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Roger Song 提问 询问公司是否对最新的数据进行了分析,以及对2024年上半年完成最终分析的信心来源 [9] Harout Semerjian 回答 公司一直在持续建立健全的分析模型,根据当前的预测,仍然认为2024年上半年完成最终分析是合适的时间点,但具体时间还需要根据未来几个月的事件积累情况进行调整 [10] 问题2 Unidentified Analyst 提问 询问最终分析数据是否也会在2024年上半年公布,以及公司是否有其他独立研究者发起的临床试验(IST)的更新 [16] Harout Semerjian 和 Edwin Rock 回答 公司已经提前做好了数据清理和分析的准备工作,因此从最终事件触发到数据公布的时间会相对较短,但具体时间还需视事件触发的具体时间而定。此外,公司了解到有两项IST试验正在进行,初步数据显示结果令人鼓舞,但公司目前未披露具体的患者数量等信息 [19][20] 问题3 Steve Bersey 提问 询问公司是否有1687项目的合作伙伴,以及未来的研发和销售费用预期 [23] Harout Semerjian 和 Brian Hahn 回答 公司目前正在就1687项目进行合作洽谈,但尚未达成具体协议。未来的研发和销售费用预计每季度约1000万美元,在获得uproleselan试验结果后会提供更具体的指引 [23][24]