财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度SYFOVRE美国净产品收入为1.14亿美元,全年收入为2.75亿美元 [13][44] - 2023年第四季度EMPAVELI美国净产品收入为2400万美元,全年收入为9100万美元 [18][44] - 2023年全年总收入为3.97亿美元 [43] - 2023年全年净亏损为5.29亿美元 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 - SYFOVRE自上市以来已分发超过20万剂,预计已有约21.5万剂注射给患者 [11] - SYFOVRE发生视网膜血管炎的风险率约为0.01% [12] - EMPAVELI注射器获批并推出,反馈和采用情况良好 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司预计GA患者人数可能高达150万,而之前估计为100万 [25] - SYFOVRE在GA治疗中的市场份额约为90% [25] - EMPAVELI在PNH市场中约10%的需求来自治疗naive患者,依从性高达97% [27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续专注于扩大SYFOVRE在美国的患者覆盖,并努力将其带到全球市场 [14] - 公司将继续专注于最大化EMPAVELI在PNH市场的地位,并期待在C3G和IC-MPGN适应症的III期试验数据 [19] - 公司将继续推进早期管线,包括siRNA项目APL-3007和与Beam的基因编辑项目 [20] - 公司将面临EMPAVELI在PNH市场的竞争,但相信EMPAVELI注射器可以提升竞争力 [28][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对SYFOVRE在欧洲的重新审查持谨慎乐观态度,但认为这将是一场艰难的战斗 [15][16][17] - 公司对SYFOVRE在美国的持续增长和EMPAVELI在PNH市场的表现感到鼓舞 [8][9][18] - 公司对2024年的执行和实现愿景充满信心 [10] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Jon Miller 提问 询问公司对欧洲重新审查SYFOVRE申请的信心,以及之前申请失败的原因 [59][60] Cedric Francois 回答 公司获得来自欧洲医疗界的大量支持信函,但认为重新审查仍将是一场艰难的战斗,之前失败的原因尚不清楚 [60][61] 问题2 Tazeen Ahmad 提问 询问公司对APL-3007 siRNA项目的预期和潜在适应症 [75][76] Cedric Francois 回答 公司正在进行健康受试者的剂量递增研究,希望了解C3的降低程度和持续时间,具体适应症暂时保密,但公司对管线前景感到兴奋 [76] 问题3 Yigal Nochomovitz 提问 询问公司是否考虑使用视网膜电图(ERG)等其他功能性指标来支持SYFOVRE的疗效 [90][91] Cedric Francois 和 Caroline Baumal 回答 ERG不适合用于地理性青光眼,公司已有强大的微视野图数据支持SYFOVRE的功能性获益,这些数据更能说明问题 [91][92][93][94][95]