财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度合作收入为0.9亿美元,较2022年同期的0.7亿美元增加28.6% [13][14] - 2023年全年合作收入为2.8亿美元,较2022年的6.3亿美元下降55.6%,主要是由于Acceleron合作协议于2022年10月终止,以及MyoKardia合作收入减少 [15][16] - 2023年第四季度研发费用为1.9亿美元,较2022年同期的1.86亿美元增加2.2% [13][14] - 2023年全年研发费用为7.18亿美元,较2022年的7.68亿美元下降6.5%,主要是由于2022年第二季度REACH临床试验启动时产生的500万美元里程碑费用 [16] - 2023年第四季度管理费用为0.99亿美元,较2022年同期的1.01亿美元下降2% [13][14] - 2023年全年管理费用为4.17亿美元,与2022年持平 [16] - 2023年第四季度净亏损为2.48亿美元,较2022年同期的2.61亿美元减少5% [13][14] - 2023年全年净亏损为9.73亿美元,较2022年的10.99亿美元减少11.4% [16] - 截至2023年12月31日,公司现金、现金等价物和可流通证券为23.62亿美元,较2022年12月31日的20.29亿美元增加16.5% [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前有两个关键临床项目:losmapimod用于治疗FSHD,pociredir用于治疗镰状细胞病 [5][10] - losmapimod在2022年6月启动的REACH III期临床试验已于2023年9月完成260例患者入组,超出预期,预计2024年第四季度公布关键数据 [8] - REACH III期试验的主要终点是相对表面积(RSA)的变化,这是一种评估上肢活动范围和肌肉功能的客观指标 [9] - 在II期试验中,losmapimod相比安慰剂在48周时RSA提高了10% [9] - pociredir在2023年8月获FDA解除临床试停令,公司将启动PIONEER I期临床试验,评估12mg和20mg剂量下的血红蛋白F(HbF)诱导情况 [10][11] - 在之前的临床试验中,pociredir在42天内可将HbF提高约10个百分点,达到约25%的总HbF水平 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - FSHD在美国的患病人群约为3万例,是一种罕见的肌肉萎缩性疾病,目前尚无获批治疗方案 [6][7] - 镰状细胞病在美国约有10万例患者,全球约440万例,是一种遗传性血液疾病,目前主要依赖输血、止痛药和羟基脲等对症治疗 [10] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于开发针对遗传性罕见疾病根本原因的转化性疗法,为患者带来希望 [5][19] - losmapimod有望成为FSHD首个获批治疗方案,pociredir有望成为镰状细胞病最佳口服HbF诱导剂 [19] - 公司有望在2024年和2025年推进商业化前期准备工作,包括与支付方就定价策略进行沟通,以及优化基因检测流程 [44][45] - 公司有望在2024年第四季度公布REACH III期试验的关键数据,并在2026年前保持充足的现金储备 [17][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2023年完成了REACH III期试验的入组,并解除了pociredir的临床停令,为2024年及以后的重要里程碑奠定了基础 [5] - 公司有信心通过losmapimod和pociredir为FSHD和镰状细胞病患者带来转变性疗法,满足巨大的未满足医疗需求 [19] - 公司将继续推进临床项目进度,并为商业化做好准备,有望在未来几年内取得重要进展 [19] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Matthew Biegler 提问 公司与FDA就losmapimod的临床意义性方面的互动如何,需要满足哪些要求才能获批? [22][23] Iain Fraser 回答 公司正在执行与FDA商定的计划,包括开展观察性研究以确定FSHD患者最合适的上肢功能评估指标,以及对REACH试验患者进行访谈,以了解RSA变化的临床意义。公司将在NDA提交时提供这些数据,FDA将最终确定临床意义性标准 [24][25][27] 问题2 Joori Park 提问 pociredir在不同基线HbF水平下的疗效如何,公司是否可以提供这些数据? [40][41] Iain Fraser 回答 之前16例患者的数据显示,基线HbF在3%到20%之间存在较大差异,但初步数据显示HbF增加的幅度较为一致。公司将在未来披露新数据时,提供患者的基线HbF水平信息,因为这是一个重要因素 [41] 问题3 Dae Gon Ha 提问 公司是否已经开始与支付方就losmapimod的定价进行沟通,他们对RSA指标的接受程度如何? [43][44] Alex Sapir 回答 公司已经与约10家支付方就定价进行了初步沟通,他们预期losmapimod作为首个获批FSHD治疗方案,定价将在数十万美元区间,类似于其他罕见病治疗药物。此外,支付方可能会要求患者进行基因检测确诊FSHD,公司将在未来2年内优化这一流程 [44]