公司业务 - 公司是一家专注于开发小分子药物，改善罕见遗传疾病患者生活的临床阶段生物制药公司[309] - 公司最先进的临床阶段产品候选药物是losmapimod，用于潜在治疗FSHD，另一临床产品候选药物是pociredir，用于潜在治疗SCD[309] 公开发行 - 公司在2023年1月进行了公开发行，发行价为每股13.00美元，净收益为1.173亿美元[310] 资金支持 - 公司自成立以来已从股票发行和合作协议中获得资金支持[310] - 公司预计未来将继续承担重大运营亏损，需要大量额外资金支持持续运营和实现增长战略[310] 收入预期 - 公司预计将来自MyoKardia合作协议中的里程碑和版税支付等方式获得收入[313] - 公司预计未来的收入可能会因MyoKardia合作协议中的里程碑的实现而出现季度和年度波动[314] 研发费用 - 公司的研发费用主要包括外部研发费用、内部研发费用和未分配费用，其中losmapimod和pociredir的外部研发费用分别为29069千美元和7442千美元[316] - 我们的研发活动占据了运营费用的相当大部分，预计未来期间我们的研发费用将显著增加[1] 财务数据变动 - 合作收入从2022年的6342万美元下降到2023年的2805万美元，主要受到与Acceleron合作协议终止和MyoKardia合作协议的影响[2] - 研发支出从2022年的7678万美元下降到2023年的7180万美元，主要是由于外部研发成本的减少，特别是由于pociredir的临床暂停导致的成本减少[3] - 我们的一般和行政费用从2022年的4169万美元减少到2023年的4166万美元，主要是由于专业服务成本的减少，部分抵消了员工薪酬成本的增加[4] 会计准则 - 我们公司的财务报表是根据美国通用会计准则编制的[333] - 我们公司根据ASC 606会计准则确认收入[334] - 我们公司对研发费用进行估计，包括服务费用和成本[337] - 我们公司对股权激励进行计量，包括股票期权和限制性股票奖励[338] - 我们公司采用资产负债法会计处理所得税，包括递延税资产和递延税负债[339] - 我们公司是一家新兴增长型企业，可以利用延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[341]