业绩总结 - Fulcrum公司在2023年第二季度关闭了Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy的关键试验筛选[6] - FDA于2023年2月23日对FTX-6058发出全面临床暂停通知[6] - Losmapimod在48周时相对安慰剂在可达工作空间上表现出显著改善[16] - Losmapimod在48周时改善或维持了肌肉健康[18] - Losmapimod治疗的患者在48周时报告感觉更好[19] - Losmapimod总体上耐受性良好，没有严重的治疗相关不良事件[20] - 长链非编码RNA EED的靶向导致HbF增加[27] - FTX-6058在健康志愿者中导致剂量依赖的HBG mRNA诱导[29] - FTX-6058在镇镇鼠模型中的给药导致剂量依赖的HBF增加[28] - FTX-6058在SCD患者中的1b期临床试验中，FDA对其进行了全面临床暂停[30] - FTX-6058在8/16名受试者中，50%报告了治疗相关的不良事件，其中3例为可能与研究药物相关，包括头痛、唇部麻木和腹泻[31] - FTX-6058呈剂量依赖性，且在HbF水平上有明显且一致的增加，12mg剂量组表现最佳[33] - FTX-6058在治疗过程中对HbF水平有积极影响，对患者的反应一致且良好耐受[41]