财务数据和关键指标变化 - 公司于2023年6月30日的现金、现金等价物和可流通证券为2.782亿美元,较2022年12月31日的2.029亿美元有所增加 [20] - 2023年第二季度的合作收入为90万美元,较2022年同期的190万美元有所下降 [20] - 2023年第二季度的研发费用为1780万美元,较2022年同期的2500万美元有所下降,主要是由于2022年第二季度支付了500万美元的里程碑费用给GSK,以及FTX-6058临床试验暂停导致费用减少 [21] - 2023年第二季度的一般及行政费用为1030万美元,较2022年同期的1110万美元有所下降,主要是由于专业服务费用减少 [22] - 2023年第二季度的净亏损为2380万美元,较2022年同期的3410万美元有所下降 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在进行FSHD适应症的losmapimod III期临床试验REACH,预计2024年第四季度公布顶线数据 [9][11] - 公司的FTX-6058针对镰状细胞病的I期临床试验受到FDA临床试行暂停,公司正与FDA就重新启动试验的患者人群定义进行沟通 [12][13][14] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司获得CAMP4 Therapeutics的全球独家许可,将开发针对罕见血液疾病Diamond-Blackfan贫血的口服化合物 [16] - 公司任命Alan Musso为新任首席财务官,加强管理团队 [17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司与FDA的沟通一直很有建设性和协作性,正在努力尽快解决FTX-6058的临床试验暂停问题 [14] - 公司相信FTX-6058作为口服HbF诱导剂,有潜力为镰状细胞病患者提供差异化的治疗选择,临床和临床前数据显示其具有良好的获益-风险状况 [14] - 公司有信心通过执行REACH III期试验,在2024年第四季度公布losmapimod的顶线数据,这将为FSHD患者带来首个获批的治疗方案 [11] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Joseph Schwartz 提问 FDA是否要求公司提供任何额外的临床前数据作为重启FTX-6058 I期试验的前提条件 [32] Iain Fraser 回答 FDA并未要求公司提供任何额外的临床前或临床数据作为重启I期试验的前提条件,而是要求公司进一步界定一个获益-风险状况更加有利的患者人群 [33][34][35] 问题2 Edward Tenthoff 提问 公司是否需要先重启健康受试者试验,然后才能重启镰状细胞病患者试验,以及健康受试者试验的长期随访要求 [37][38] Iain Fraser 回答 重启健康受试者试验和重启患者试验并不存在任何先后顺序要求,公司的首要任务是尽快重启患者试验,健康受试者试验可以并行进行 [40][41] 问题3 Judah Frommer 提问 公司下一步在镰状细胞病和健康受试者方面的更新时间点 [60] Alexander Sapir 回答 公司预计在今年第四季度或明年第一季度能够与FDA达成解决方案,并重启镰状细胞病患者I期试验,至于何时能够公布患者和健康受试者的数据还为时尚早 [62][63][64][66]