财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度总收入为2.1百万美元,与上年同期持平 [9] - 研发费用为7.9百万美元,较上年同期8.8百万美元下降,主要由于员工相关成本和合同研究费用降低,部分被AHFIRM试验和合同制造成本增加所抵消 [9] - 销售及一般管理费用为3.8百万美元,较上年同期4.0百万美元下降,主要由于专利费用和招聘成本降低 [9] - 截至6月30日,公司现金及投资为34.9百万美元,较12月31日的43.6百万美元下降 [10] - 公司在7月完成了1380万美元的定向增发,预计现金可支持运营至2024年中期 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于获得larsucosterol用于酒精性肝炎(AH)的批准,这是公司的主要业务 [13][14] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司计划在美国通过一支中等规模的以医院为重点的销售团队有效推广larsucosterol [24][57][60] - 公司认为欧洲等海外市场也存在巨大的商业机会,计划寻求合作伙伴进行商业化 [37][39] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司完成了AHFIRM III期临床试验的患者入组,预计在2023年第四季度公布试验结果 [13][17] - 如AHFIRM试验成功,公司计划在2024年第一季度与FDA沟通结果,并有望获得AH适应症的首个FDA批准 [14][19] - 公司还宣布将其表观遗传调控平台拓展至肿瘤领域,正在开发多个新化合物用于治疗实体瘤和血液肿瘤 [15][28][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对AHFIRM试验取得成功持乐观态度,认为这将是一个转折性的里程碑 [13] - 公司认为larsucosterol有望成为AH患者的首个获批治疗方案,满足巨大的未满足医疗需求 [14][19][25] - 公司表示,如AHFIRM成功,larsucosterol在美国和全球范围内都有巨大的商业机会 [24][25][37] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Richard Miller 提问 询问公司在肿瘤项目方面的化合物筛选过程和规模 [33] James Brown 回答 公司筛选了大量化合物和癌症类型,并从中选出了一批有前景的化合物,计划在2023年底选择首个临床候选化合物 [35] 问题2 Francois Brisebois 提问 询问AHFIRM试验与之前II期试验在设计上的差异 [46] James Brown 回答 AHFIRM试验的主要差异包括:1)不允许使用糖皮质激素;2)纳入的患者MELD评分更高(21-30分);3)随访时间延长至90天 [46][47][49][51] 问题3 Antonio Arce 提问 询问公司在商业化准备方面的具体计划 [54] Keith Lui 回答 公司已经开展了各项商业化准备工作,包括建立了医学事务和营销团队、开展市场研究、参与行业会议等,正在制定全面的商业化启动计划 [57][58][59][60][67]