财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度总收入为1.7百万美元,相比2022年同期的12百万美元下降了大部分,主要是由于2022年确认了1000万美元的里程碑收入 [6] - 研发费用从2022年同期的9.9百万美元下降到7.2百万美元,主要是由于larsucosterol的临床试验和合同制造费用减少,以及其他研发项目支出增加 [7] - 销售及一般管理费用基本保持不变,从2022年同期的3.9百万美元下降到3.8百万美元 [8] - 截至2023年9月30日,公司现金及投资总额为39.1百万美元,相比2022年12月31日的43.6百万美元有所下降,主要是由于第三季度现金消耗约9.7百万美元,但同时完成了1390万美元的增发 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要业务是开发larsucosterol用于治疗酒精相关性肝炎(AH),没有其他业务线数据披露 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在美国、澳大利亚、欧盟和英国等地开展了AHFIRM III期临床试验,其中美国患者占总入组的三分之二 [15] - 美国患者的90天死亡率在30毫克和90毫克larsucosterol组分别降低了57%和58%,而全球范围内的死亡率降幅略小 [17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划与FDA在2024年第一季度会面,讨论AHFIRM试验数据以及获批larsucosterol用于治疗AH的路径,包括设计潜在的III期注册试验 [18] - AH每年在美国造成超过15.8万例住院,90天死亡率约30%,目前没有有效治疗方法,larsucosterol有望成为首个获批的AH治疗药物 [19] - 如果获批,larsucosterol在美国市场上有数十亿美元的潜力,同时也可能为医疗体系带来整体成本节省 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO表示AHFIRM试验结果显示larsucosterol在降低90天死亡率方面具有临床意义,这是之前任何对照试验都未能达到的 [12][16] - 公司与业内知名肝病专家进行了讨论,他们对larsucosterol在美国患者中显示的显著疗效和良好安全性表现出高度兴趣和兴奋 [13][21] - 公司认为larsucosterol有望成为AH治疗的重大突破,将为这些重症患者带来潜在的生命救助 [19] 问答环节重要的提问和回答 问题1 François Brisebois 提问 询问AHFIRM试验中观察到的整体死亡率情况,是否符合预期 [24] Jim Brown 回答 整体试验的死亡率约为25%,略低于预期的30%,这可能是未能达到主要终点的原因之一 [25] 但在美国患者中,死亡率为28%,与标准治疗组相比降低了近60% [26] 问题2 Carl Byrnes 提问 询问FDA是否可能接受以死亡率作为III期试验的主要终点 [36] Jim Brown 回答 FDA倾向于接受以死亡率作为主要终点,这也是公司希望采取的方案,因为AH患者的死亡率极高,且可移植肝脏资源非常有限 [37][38][39] 问题3 Thomas Yip 提问 询问公司对于美国和欧洲患者群体差异的看法,以及未来在欧洲市场的发展计划 [54] Jim Brown 回答 公司将进一步分析不同地区患者特征差异对结果的影响,并与FDA和EMA进行讨论 [55][56] 目前公司将优先推进在美国市场的审批,之后再考虑其他地区的发展