业绩总结 - ONC201单药治疗在复发H3 K27M突变DMG中表现出持久、临床意义明显的疗效[7] - ONC201在复发H3 K27M突变DMG中的总体反应率为30%[7] - ONC201在复发H3 K27M突变DMG中的RANO-HGG反应与年龄组相关[10] - ONC201在复发H3 K27M突变DMG中的RANO-HGG反应持久且具有临床意义[12] - ONC201的安全性研究显示治疗相关不良事件在大多数情况下为1级且短暂[13] 未来展望 - ONC201 Phase 3 ACTION研究正在进行中[16] - Phase 3研究将评估每周一次和每周两次的ONC201剂量[22] - ONC201数据支持转化到Phase 3成功[19] - ONC206剂量递增计划将在2024年上半年完成[39] 市场机会 - H3 K27M突变胶质瘤市场机会评估显示潜在市场机会约为7.5亿美元[27] - GBM每年在前7大市场有约3万例新病例，市场机会超过20亿美元[40] 新产品和新技术研发 - ONC206是口服脑穿透性的DRD2拮抗剂和ClpP激动剂[35] - ONC206单药疗效在中枢神经系统和其他肿瘤模型中活跃[36] 其他有价值的信息 - RANO-HGG反应与患者表现状态（PS）的相关性支持早期试验[11] - ONC201相对于其他GBM试验具有成功的相对优势[15]