财务数据和关键指标变化 - 销售和营销费用在2023年第三季度增加517.4%,主要是由于APHEXDA在美国的上市相关活动 [54] - 研发费用在2023年第三季度下降37.6%,主要是由于Motixafortide NDA支持活动以及AGI-134临床试验完成后费用减少 [55][56] - 非经营费用在2023年第三季度增加3.5百万美元,主要是由于未行权认股权证的重估产生的非现金费用 [57] - 2023年前三季度净亏损为4670万美元,较去年同期增加27.5百万美元,主要是由于非经营费用增加和销售营销费用增加,部分被研发费用减少所抵消 [58] - 公司在2023年9月30日持有2600万美元的现金、现金等价物和短期银行存款,不包括与Gloria Biosciences交易的3000万美元以及可用的3000万美元债务融资 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要业务是Motixafortide在多发性骨髓瘤干细胞动员和胰腺癌治疗的开发 [8][35][39] - 在多发性骨髓瘤干细胞动员方面,APHEXDA已获FDA批准,公司正在积极推进商业化 [9][10][11] - 在胰腺癌治疗方面,公司正在与哥伦比亚大学合作进行随机对照II期临床试验,初步数据显示疗效良好 [42][43][44][45][46][47][48] - 公司还在探索Motixafortide在镰状细胞贫血基因治疗中的应用,正在与华盛顿大学合作进行I期临床试验 [49][50][51] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司已在美国成功推出APHEXDA,并与Gloria Biosciences签署了在亚洲地区开发和商业化的独家许可协议 [35][36][37][38] - 在中国,Gloria Biosciences计划进行30-50例桥接试验,以支持APHEXDA在多发性骨髓瘤干细胞动员适应症的批准和商业化 [36] - 亚洲地区2022年估计有超过51,000例多发性骨髓瘤病例,是全球最大的多发性骨髓瘤市场 [37] - 在中国,自体干细胞移植已纳入医疗保险报销范围 [37] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将APHEXDA定位为一种创新的二代动员剂,相比现有产品具有更强的动员能力和更好的临床结果 [22][23][24] - 公司正在评估APHEXDA在其他重要市场的商业合作机会 [35][36][37][38][39] - 公司正在探索Motixafortide在其他肿瘤适应症如胰腺癌和镰状细胞贫血基因治疗中的潜力 [39][40][41][48][49][50][51] - 公司认为Motixafortide可以成为治疗胰腺癌和其他实体瘤的新疗法的基础 [48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对APHEXDA在美国的商业化前景感到乐观,认为其能够满足临床医生、患者和支付方的需求 [12][16] - 公司对Motixafortide在胰腺癌和镰状细胞贫血基因治疗中的潜力感到乐观,认为其可以成为新的治疗方案的基础 [48][49][50][51] - 公司认为目前的现金储备足以支持公司运营到2025年 [59] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Joe Pantginis 提问 公司在APHEXDA商业化过程中有哪些方面需要更多关注或调整 [66] Holly May 回答 公司目前的商业化计划和执行基本符合预期,重点是针对占85%市场份额的顶级移植中心进行部署。公司发现中心对APHEXDA的效率优势反响较好,这方面需要加强沟通 [69][70][71] 问题2 John Vandermosten 提问 APHEXDA被纳入NCCN指南后,对公司未来发展计划有何影响 [86] Phil Serlin 和 Holly May 回答 NCCN指南的纳入有助于获得支付方的覆盖和报销,公司正在评估利用这一优势拓展APHEXDA在其他适应症的开发。同时公司也在积极推进自主开展的临床试验,如镰状细胞贫血基因治疗的研究 [87][88][89][90][91][92][93][94][95][96][97][98] 问题3 John Vandermosten 提问 公司现金和股权情况以及2023年第四季度的收入指引 [99][102][103] Phil Serlin 回答 公司现金储备超过5000万美元,加上可用的3000万美元债务融资,可以支持公司运营到2025年。公司目前的ADS发行量约为7000万股。由于商业化刚起步,公司暂时无法提供收入指引 [99][101][103]