公司概况和产品组合 - CRISPR Therapeutics在JPMorgan Healthcare Conference上介绍了公司概况和2024年的重点[4] - CRISPR Therapeutics已经将CRISPR Cas9平台转化为一种获批准的药物，并在肿瘤学、心血管医学和糖尿病领域建立了多元化的产品组合[6][8] 临床试验和产品发展 - 公司已经在体内领域取得进展，并在去年进入了临床试验阶段[9] - 公司建立了自己的内部制造设施，并获得了FOYA奖项[10] - CRISPR Therapeutics的CASGEVY获得了历史性的批准，并与Vertex合作在全球范围内推广[12][13] - 公司计划通过开发靶向调理剂和体内编辑HSCs来扩大CASGEVY的适用人群[15][17] - 公司已经发展了三个额外的产品系列，包括免疫肿瘤学、心血管和糖尿病领域的产品[18][19][21] - 公司在免疫肿瘤学领域开发了最先进的CAR-T细胞，并在体内领域取得了最佳的肝脏编辑数据[19][20] - 公司开始了CTX211的临床试验，这标志着再生医学领域的重大变革[21][22] - CTX110在临床试验中表现出持久的完全反应，患者淋巴瘤的持久完全反应率达到了19%，20%[24] - CTX112具有更多的编辑，初步临床数据显示其可能具有更好的疗效，甚至可以与Yescarta相媲美[26] - 公司在自身免疫性疾病领域看到了巨大的增长潜力，特别是在红斑狼疮患者身上展现出了前所未有的完全疾病缓解[27] - CD19同种异体CAR-T在B细胞消耗方面表现出与自体CAR-T相似的数据[29] - 同种异体CAR-T相对于自体CAR-T具有多个优势，包括易于使用和更少的安全问题[30] - 同种异体CAR-T在实体肿瘤领域具有巨大的机会，公司正在进行CT131的剂量递增试验[32] - CT131的编辑旨在防止CAR-T在肿瘤微环境中耗竭，并且公司已经在实体瘤中进行了剂量递增试验[33] 体内基因编辑平台和临床试验 - 公司拥有自己的制造能力，能够以非常低的成本生产CAR-T，这使得公司能够全球供应[38] - 公司拥有一个在体内基因编辑平台，已经展示了在NHPs中对肝脏进行70%的编辑，这将改变医学范式[41] - 公司准备将体内基因编辑平台推向临床，首先验证的两个目标是ANGPTL3和LPA[42] - 公司已经开始了CTX310的临床试验，该目标得到了许多自然功能丧失基因的验证，这些患者完全正常，没有任何副作用，并且LDLC、甘油三酯水平很低，心血管疾病风险也较低[45] - 在NHP数据中显示，通过高编辑率可以持续降低ANGPTL3，导致甘油三酯几乎降低60%[47] - 公司已经开始了CTX320的临床试验，这也是首个进入临床试验阶段针对LPA的基因编辑项目[49] - 通过编辑LPA基因，公司已经展示可以持续降低95%的血浆LPA水平[51] 未来展望和发展计划 - 公司在糖尿病领域有并行的努力，包括CTX211项目和设备自由方法的尝试[52] - 公司拥有基因编辑领域最广泛的产品组合，包括不同领域的临床试验[58] - 公司已经建立了强大且多样化的产品线，并拥有强大的资产负债表来支持未来的增长[62] - 公司计划在2024年披露新的目标，并继续推进CAR-T和体内平台的发展[60] - 公司相信CRISPR浪潮才刚刚开始，未来可能会有数十甚至数百种适应症可以从基因编辑方法中受益[61] - 公司已经在临床试验中取得了一些成果，并计划在未来披露更多数据[63] - 公司展示了概念验证数据，证明了机制的有效性[70] - 公司认为在体外和体内基因编辑方面都有机会，尤其是体外再生医学有巨大潜力[72][73] 合作和资金支持 - 公司正在建立LNP团队，专注于递送到肝脏以外的其他器官系统，以及HSC编辑[81][82] - 公司在BD活动和合作方面表现出色，目前拥有足够的资金支持项目，但会考虑潜在合作伙伴[86][87][89] - 公司采取混合策略，保留高价值组件并且高效利用其他资源[91][92][93]