财务数据和关键指标变化 - 公司本季度净亏损1.029亿美元,每股亏损0.96美元,上年同期净亏损0.72亿美元,每股亏损0.68美元 [88] - 本季度收入1.58亿美元,上年同期为3.24亿美元,主要来自与Takeda的合作 [89] - 总运营费用1.185亿美元,上年同期为1.053亿美元,主要由于临床试验、毒性研究和制造成本增加 [90] - 预计下季度运营现金消耗8000万至9000万美元,未来三个季度完成威斯康星州的GMP制造设施和相关实验室将耗资1.6亿至1.8亿美元 [91] - 截至6月30日,现金及投资总额4.945亿美元,9月30日为4.823亿美元 [92] 各条业务线数据和关键指标变化 - 肺部靶向RNAi疗法ARO-RAGE的临床数据显示,单次184毫克剂量可达到高达95%的靶基因沉默,平均90%,与公司肝脏靶向疗法的水平相当 [20-21] - ARO-RAGE的给药间隔可达2个月以上,有利于控制累积药物暴露,提高安全性 [24] - 心血管代谢疾病候选药物ARO-APOC3完成PALISADE III期试验入组,预计2024年二季度完成,有望成为公司首个获批适应症 [35][51] - ARO-ANG3在HOFH患者中达到44%-48%的LDL-C降低,与同类单抗疗法相当 [37] 各个市场数据和关键指标变化 - 家族性高三酰甘油血症(FCS)患者人群估计数百至数千人 [47-48] - 重度高三酰甘油血症(sHTG)患者估计数百万人 [49] - 混合型血脂异常(Mixed Dyslipidemia)患者估计数千万人 [50] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司目标是到2025年拥有20个临床或上市产品,通过快速推进管线来降低整体业务风险 [29][30] - 公司将继续通过合作伙伴关系获取资金,同时也会探索特定产品融资等方式 [178-179] - 公司正在拓展RNAi技术在肺部、中枢神经系统和肌肉组织的应用,并关注有遗传或临床验证的靶点 [176-177] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为肺部靶向RNAi疗法的慢性毒性数据是一个重要的风险降低事件 [13-18] - ARO-RAGE的临床数据显示了RNAi在肺部的可靠性,为公司拓展肺部平台带来信心 [19-23] - 公司将在今年与监管机构讨论ARO-APOC3和ARO-ANG3的III期计划,并计划在今年底前启动III期试验 [46][60] - 公司有望在明年中期获得ARO-APOC3在FCS适应症的首个III期试验结果,并尽快提交NDA申请 [35][51] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Luca Issi 提问 公司对Roche和Alnylam交易有何反应?AGT是否是公司未来可能关注的靶点?该交易对公司心血管业务有何影响? [98] Chris Anzalone 回答 公司没有对Roche和Alnylam的交易有特别的看法,那个靶点没有纳入公司的关注范围。该交易与公司的心血管业务是正交的,没有太多关联。 [99] 问题2 Mani Foroohar 提问 公司计划独立开展CVOT研究的预算估算如何?随着研究规模扩大,公司的运营支出会如何变化? [132] Chris Anzalone 回答 公司还未与FDA进行III期前沟通,无法给出具体的预算估算。在与FDA沟通后,公司将能够提供更好的预算指引,预计在未来几个季度内能够给出相关信息。 [133-135] 问题3 Luca Issi 提问 公司对ARO-RAGE高FeNO患者队列的预期是什么?预计会看到什么样的基线水平和降幅? [166] Javier San Martin 回答 公司参考了其他同类靶点药物的数据,预计ARO-RAGE在高FeNO患者中会达到40%-48%的FeNO降幅,基线水平预计在20以上。这与其他疗法的结果相当,显示RAGE抑制可以通过IL-13通路产生抗炎作用。 [171-173]