财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和可流通证券为4.46亿美元,较6月30日的4.8亿美元有所下降 [54] - 第三季度收入为5.3亿美元,主要来自8月份与Vor Bio的非独家许可协议的预付款 [55] - 研发费用为4100万美元,与去年同期基本持平,反映了公司重点关注EDIT-301项目,但也有增加的预商业化支出 [56][57] - 管理费用为1500万美元,较去年同期下降,主要由于员工成本和法律费用的减少 [57] EDIT-301临床进展 - 截至目前,RUBY试验已入组27名患者,预计在2024年1月完成第20例患者给药 [35][17] - EdiTHAL试验已入组8名患者 [35] - 计划于12月11日在ASH大会上发布11名RUBY试验患者和6名EdiTHAL试验患者的临床数据 [39][40][41] - 此前在6月的EHA大会上公布了RUBY试验前4名患者的初步数据,显示EDIT-301能够在4个月内将血红蛋白水平恢复到正常范围,并持续提高胎儿血红蛋白水平超过40% [42][43][44] - 所有给药患者均在1个月内成功植入,且未出现严重不良反应 [43][44] 公司战略和发展方向 - 公司战略包括三大支柱:加快EDIT-301的临床开发,聚焦体内基因编辑疗法的发现,以及拓展业务合作伙伴关系 [13] - 公司已于今年7月聘任Linda Burkly博士担任首席科学官,领导体内基因编辑疗法的研发 [24] - 公司正在评估非基因毒性调节方案,包括利用脂质纳米颗粒(LNP)进行体内供递 [183] - 公司将选择能最大程度区分于现有标准治疗的疾病靶点,提高技术、监管和商业成功的可能性 [181] 监管进展 - 公司的EDIT-301获得FDA的再生医学先进疗法(RMAT)认定,可获得更多FDA指导和优先审评等优势 [20] - 公司将继续与FDA保持密切沟通,以推进EDIT-301的监管路径 [172] 知识产权和商业化 - 公司拥有大量基础性美国和国际专利,是哈佛大学和布罗德研究所Cas9专利组合的独家被许可方 [27] - 公司已与Vor Bio签订非独家许可协议,获得了预付款和未来里程碑付款等 [26] - 公司正在增加洁净室产能,以支持EDIT-301的临床供应和商业化准备 [22] - 公司正在评估是否寻找海外合作伙伴来商业化EDIT-301 [154] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Brian Cheng 提问 公司在评估和管理EDIT-301的潜在off-target效应方面的工作 [67] Gilmore O'Neill 和 Linda Burkly 回答 公司使用多种正交的体内外方法对off-target进行评估,数据包比AdCom上展示的更加全面和详细 [68][69][81] 问题2 Joon Lee 提问 EDIT-301在临床上的差异化潜力,尤其是在血小板计数、网织红细胞计数和溶血标志物方面 [83] Gilmore O'Neill 和 Baisong Mei 回答 公司对EDIT-301患者的这些指标都进行了密切监测,结果令人满意,将在12月的ASH会议上进一步披露 [84][85][86][145] 问题3 Greg Harrison 提问 公司未来在体内基因编辑疗法方面的发展计划和商业机会 [89][92] Gilmore O'Neill 和 Linda Burkly 回答 公司正在内部开展体内造血干细胞编辑的研发工作,并正在评估利用脂质纳米颗粒进行靶向递送的方案 [90][91][183][184]