公司业务及产品 - 公司是一家专注于开发基因编辑药物的临床阶段公司[26] - 公司的主要产品EDIT-301是一种实验性的基因编辑药物，用于治疗镰状细胞病和依赖输血的β地中海贫血[26] - 在RUBY试验中，EDIT-301成功提高了胎儿血红蛋白水平，纠正了镰状细胞病患者的贫血情况[26] - FDA授予EDIT-301治疗镰状细胞病的再生医学先进疗法称号[27] - 公司与BMS合作开发了11个癌症治疗项目[28] 财务状况 - 公司自成立以来一直未实现产品销售收入，主要通过股权融资和与BMS的合作支持运营[29] - 公司预计未来收入主要来自与BMS等合作伙伴的合作[31] - 截至2023年9月30日，公司通过公开发行股票和市场发行筹集了10亿美元的净收益[56] - 2023年前九个月，公司经营活动产生了约1.0994亿美元的现金流出[57] - 2023年前九个月，公司投资活动产生了约6,660万美元的现金流出，主要用于购买市场证券[58] - 公司预计现有的现金、现金等价物和可市场证券能够支持其运营支出和资本支出需求至2025年第三季度[61] 研发费用 - 研发费用主要用于研究、临床开发、制造和合作协议下的开发活动[32] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，包括继续推进临床试验和支持其他研究项目的前期研究[35] - 2023年第三季度，合作和其他研发收入为5336万美元，同比增长n/m[41] - 2023年第三季度，研发费用为4051.2万美元，同比减少2%[43] - 2023年第三季度，总体研发费用中，员工相关费用减少了5%[43] - 2023年第三季度，总体研发费用中，外部研发费用增加了1%[43] - 2023年第三季度，总体研发费用中，设施费用减少了6%[43] - 2023年第三季度，总体研发费用中，股票补偿费用减少了16%[43] - 2023年第三季度，总体研发费用中，许可和许可费用增加了n/m[43] - 2023年第三季度，总体研发费用中，其他费用减少了35%[43] - 2023年第三季度，总体研发费用中，外部制造支持服务成本节省了约900万美元[43] - 2023年第三季度，总体研发费用中，员工数量减少导致员工相关费用减少了约600万美元[43] 风险管理 - 公司主要暴露于与利率变动相关的市场风险，截至2023年9月30日，公司拥有8.25亿美元的现金及现金等价物，主要持有货币市场互惠基金，以及3.639亿美元的市场证券，主要包括美国政府支持的证券、商业票据和公司债券[65] - 公司管理层评估了截至2023年9月30日的披露控制和程序的有效性，并得出结论认为，在该日期，公司的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[66] - 公司在本季度内未发生对财务报告内部控制产生重大影响或可能对内部控制产生重大影响的变化[67]