财务数据和关键指标变化 - 第三季度研发费用为630万美元,去年同期为1560万美元 [38] - 第三季度管理费用为910万美元,去年同期为750万美元 [38] - 第三季度净亏损1420万美元,每股亏损0.06美元,去年同期净亏损2190万美元,每股亏损0.10美元 [39] - 截至9月30日,现金、现金等价物和投资总额为5.35亿美元,去年底为9.09亿美元 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进基因疗法OCU400、OCU410和OCU410ST的临床试验,预计2024年下半年获得临床数据更新 [15][26][30] - OCU400在RP和LCA患者中显示安全性良好,83%患者在视力、视功能等指标上稳定或改善 [22][24] - OCU410针对干性AMD的地理性萎缩,正在进行I/II期临床试验,评估安全性和疗效 [26][29] - OCU410ST针对StargarDT病,正在进行I/II期临床试验,包括成人和儿童患者 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - RP和LCA全球患者总数约160万人,美国约12.5万人 [20] - 地理性萎缩(干性AMD的晚期形式)在美国约有100万患者 [27] - 公司正在提高对RP、LCA和干性AMD患者的认知,为这些亟需治疗的疾病提供解决方案 [21][27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划2024年启动OCU400的III期临床试验,并在后续扩展至LCA适应症 [14] - OCU410针对干性AMD的多重病理机制,与现有单一靶点疗法相比具有优势 [26][28] - 公司获选参与NIAID资助的COVID-19新冠疫苗OCU500的I期临床试验,评估鼻腔和吸入给药的安全性和免疫原性 [31][32][33] - 公司正在建设NeoCart的cGMP生产设施,计划2024年下半年启动III期临床试验 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司坚定致力于创新科学和临床,为患者提供有效可及的治疗方案 [66] - 2024年将是公司转型的关键一年,计划启动多个III期基因和细胞疗法临床试验 [17] - 公司将继续寻求战略合作和非稀释性融资,以增强营运资金 [40]