一、涉及公司 CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP)[1] 二、核心观点与论据 （一）公司发展历程与重要里程碑 1. 公司成立10年，致力于利用CRISPR技术制造药物，为重病患者带来变革性治疗[3]。 2. 已达成一个非常重要的里程碑，即世界上首个获批的CRISPR药物CASGEVY，用于镰状细胞贫血和地中海贫血，目前由合作伙伴Vertex推出[3]。 （二）公司的研发管线 1. 构建了多元化的研发管线，不仅有CASGEVY，还包括体外（ex - vivo）和体内（in - vivo）项目[4]。 2. 体外项目方面，有针对CD - 19的同类最佳的同种异体CAR - T（CTX - 112），正在开发用于肿瘤和自身免疫适应症[4]。 3. 体内项目方面，有可用于肝脏编辑的直接注射、静脉注射（IV），针对如LPA和ANGP TL3等目标，其中LPA在未来几年将是制药领域非常重要的目标[5]。 三、其他重要但可能被忽略的内容 无（文档未涉及）