财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为3270万美元，预计可支持运营至2026年第一季度，较上季度预期的运营时长多一个季度[25] - 2024年第三季度总营收为380万美元，较2023年同期的120万美元净增长250万美元，增长主要源于与罗氏合作协议下递延收入中更多合作收入的确认[27] - 2024年第三季度运营费用为760万美元，较2023年同期的790万美元减少30万美元，其中研发费用为320万美元，较2023年同期的370万美元净减少60万美元，主要受OPC1项目减少60万美元、临床前项目减少40万美元部分被OpRegen项目增加50万美元所驱动，管理费用为440万美元，较2023年同期的400万美元净增加40万美元，主要受人员成本增加30万美元和股票薪酬费用增加10万美元驱动[27][28] - 2024年第三季度运营亏损为380万美元，较2023年同期的670万美元减少290万美元，其他收入和支出方面，2024年第三季度为其他收入80万美元，而2023年同期为其他支出40万美元，主要受国际子公司汇率波动影响，2024年第三季度净亏损为300万美元或每股0.02美元，较2023年同期的净亏损710万美元或每股0.04美元有所减少[29][30] 各条业务线数据和关键指标变化 - OpRegen项目：由合作伙伴Genentech在美国5个地点和以色列1个地点进行2a期研究，目前公司没有该项目的中期数据，也不知道数据何时可用，但罗氏和Genentech今年的公开披露显示该项目前景乐观，如罗氏将OpRegen保留在其管线中并成为唯一临床阶段GA项目、Genentech签订新服务协议、研究从有经验的临床站点开始且可能增加新站点、罗氏在近期的Pharma Day提到OpRegen潜力并获得RMAT指定等[8][9][10][11][12][13] - OPC1项目：研发费用较2023年同期减少60万美元，与FDA就OPC1的DOSED研究启动进行沟通，预计2025年第一季度完成IND修正案审查，之后计划尽快开始招募患者，完成审查后可申请CIRM资助，目前CIRM资助门户关闭预计春季重新开放，在此期间公司可继续进行站点激活工作[20][21][28] - ReSonance（ANP1）项目：9月在第59届年度耳生物学研讨会会议上展示了临床前数据，成功制造出可用于临床测试剂量的冷冻保存、解冻和注射配方，支持在听力损失前模型中的成功植入和存活，公司将OpRegen项目的技术成果应用到该项目上[22] - 光感受器项目：目前不是公司高优先级项目，投入资本有限，但公司在该项目上开发了不错的流程，在经济份额上有所提升，目前仍在探索最佳的递送方式和适应症[76][77] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未涉及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司重视商业可行的制造，认为在异体细胞疗法领域，制造专业知识是进入的巨大壁垒，公司制造团队正在努力确保纯度、效力和产量以支持商业规模制造，有望明年达成这一里程碑，若成功将有助于公司在异体细胞产品开发中处于领先地位[16][17][18] - 公司希望OpRegen项目的成功和未来价值能支持在高未满足需求领域推进多个细胞移植项目，OpRegen数据有潜力验证公司技术和商业计划，在ReSonance（ANP1）项目上看到将OpRegen技术成果快速成功应用的能力[23] - 在行业竞争方面，如在听力损失领域，公司认为细胞移植相比其他公司的小分子或基因疗法有更大的可及患者群体优势，目前仅知道一家公司采用类似细胞移植的方法，竞争威胁相对较小[53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司将罗氏和Genentech近期对OpRegen的行动视为项目进展顺利的潜在指标，随着试验继续收集数据，公司将持续关注并分享见解[31] - 对于OPC1项目，公司认为在合适的时机进行合作能获得更高价值，目前在进行一些工作以提升产品商业可行性，未来将根据项目进展情况考虑商业发展[46][47] - 公司在多个项目上稳步推进，如制造工作进展良好，希望在明年上半年能展示一些技术和生产里程碑，对未来发展充满信心[33] 其他重要信息 - 公司与罗氏和Genentech的合作中，仍有资格获得6.2亿美元的里程碑款项，但无法披露与这些款项相关的内容，也不会将其纳入运营跑道指导中[67] 问答环节所有的提问和回答 问题：关于OPC1项目进入临床的时间线 - 回答：公司将总结、编译并向FDA提交数据，预计年底前完成，之后FDA可能需要30 - 60天审查，期间公司可进行站点准备工作如培训，审查完成后将尽快确定并治疗第一名患者，公司有信心按此流程进行，但在数据提交前仍需谨慎对待[35][36][37][38][39][40] 问题：在ReSonance（ANP1）项目中，如何将OpRegen的经验应用到确保细胞在耳蜗中完全覆盖 - 回答：临床前研究发现移植细胞能在耳蜗曲线周围迁移，虽然目前无法确定覆盖率，但这一迁移现象是令人鼓舞的，与眼睛和脊髓不同，内耳目前缺乏确定覆盖率的技术手段[41][42][43] 问题：能否提供与Genentech服务协议中的活动细节，这些活动是否可作为Genentech在OpRegen项目进展的指标 - 回答：在不超出公开信息范围的情况下，如继续对Lineage 1/2a试验患者进行额外五年的跟踪随访这一活动，可推测如果患者已受益，继续跟踪是有意义的，公司会综合合作伙伴的多种决策、行动和声明来判断项目进展情况[44][45] 问题：随着OPC1项目进展看到安全性和潜在疗效后，对该项目的商业发展有何看法 - 回答：每个资产都有吸引合作伙伴的最佳时机，对于OPC1项目，目前公司进行一些工作提升产品商业价值，未来进行合作能获得更好的经济效益，同时公司认为拥有合作的选择性并在合适时机进行合作是正确的方式[46][47][48] 问题：在ReSonance（ANP1）项目中，为达到IND状态近期需要完成哪些工作，以及与其他听力损失疗法相比如何进行潜在人群定位 - 回答：将进行pre - IND会议以了解FDA对IND申请的期望，可能涉及动物模型等数据收集，在听力损失领域，很多公司专注于单一路径的疗法进展有限，公司的细胞移植疗法相比其他小分子、抗体或基因疗法可能有更大的可及患者群体，因为不局限于特定基因缺陷[49][50][51][52][53] 问题：关于OpRegen项目，能提供哪些与RMAT指定相关的数据分享给FDA的信息，以及1/2期研究三年随访数据何时可用 - 回答：关于RMAT内容有部分信息但无法按要求评论，对于三年随访数据，无法确定何时可用，因为这取决于罗氏和Genentech的披露、出版策略和会议选择等[55][56] 问题：罗氏是否给出OpRegen项目下一步计划的指示，如何看待未来披露，以及在ReSonance（ANP1）项目中是否有自然界中听力再生的例子 - 回答：罗氏有权决定监管策略，在美国有dry - AMD批准的先例，公司患者有视力改善情况，对于OpRegen项目如果公司保留资产可能会进行更大规模的2b期研究，在ReSonance（ANP1）项目中，鸟类等动物有听力再生能力，这与公司技术核心相关[57][58][59][60][61][62] 问题：合作伙伴是否分享如何利用RMAT指定与FDA更频繁沟通以及沟通的重要话题，OpRegen项目2a期研究完成或等待期间公司是否能收到潜在里程碑款项 - 回答：不知道合作伙伴如何利用RMAT指定，RMAT指定有多种优势如讨论非明显的终点、额外会议等，公司仍有资格获得6.2亿美元里程碑款项，但无法披露相关内容[63][64][65][66][67] 问题：如果CIRM资助春季开放，在获得批准前是否会开始DOSE研究，能否报销之前的费用 - 回答：在申请CIRM资助和触发报销事件之前有可以做和应该做的事情，但不会在没有更清晰情况时过度投入，公司会平衡各种因素，Jill负责权衡这些权衡并确定可报销费用和时间[68][69][70] 问题：对于内部开发的候选药物，是否期望其开发过程比引进的更快，因为可以从底层设计优化 - 回答：以ReSonance（ANP1）项目为例，从决定开展该项目到进行动物测试在12个月内完成，相比早期项目有加速，在后续项目中可以利用之前的经验更快推进[71][72][73] 问题：光感受器项目的临床前工作是否正在进行，是否会在近期有消息，DOSE研究中的探索性终点有哪些以及与之前试验相比哪些更有意义 - 回答：光感受器项目目前不是高优先级，投入资本有限，但未来可能会有更多消息，DOSE研究中的探索性终点包括功能、生活质量和疗效数据点，虽然是安全性研究但会收集疗效数据，具体细节将在协议发布到clinttrials.gov或更早时候公布[76][77][78][79] 问题：明年支持商业规模制造是在公司内部设施还是罗氏的准备工作中进行 - 回答：是在公司自己的设施内进行，公司强调很多公司只是计划或认为能做到商业规模制造，但公司已接近实际做到从主细胞库到工作细胞库再到产品制造这一完整过程，这在异体细胞疗法领域是重要的成就[80][81][82] 问题：与之前相比，这次对OPC1的IND修正案有清晰进展的信心来源，对于OPC1新制造产品的可比性研究有何期望和计划 - 回答：信心源于参加会议亲耳听到讨论内容以及此次会议有CDRH代表参与提高了可见性，之前与CDRH沟通不畅，对于可比性研究，公司已经进行了认为足够的研究，目前在做补充的生物信息学工作，数据包基本完成但会在DOSE研究开始后再准备文档向FDA提交[86][87][88][89][90]