财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度净亏损约1070万美元，基本和稀释后每股亏损0.29美元，2023年同期净亏损1080万美元，基本和稀释后每股亏损0.35美元，亏损减少主要由于运营费用降低[25] - 2024年第三季度研发费用增加至约680万美元，较2023年同期的640万美元有所增加，增加的40万美元主要由于制造费用增加，部分被临床成本和人员费用降低所抵消[26] - 2024年第三季度一般管理费用降至约340万美元，较前一年同期的410万美元有所下降，减少的70万美元主要由于人员成本和专业费用降低[27] - 2024年第三季度运营费用降至约1020万美元，低于2023年同期的1050万美元[27] - 2024年第三季度净利息费用增加至约50万美元，高于2023年同期的30万美元[28] - 2024年9月30日现金及现金等价物总计约5000万美元[28] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在VERSATILE - 002研究中，过去两次数据切割中位数总体生存率保持在30个月，95%置信区间下限提高到约20个月，客观缓解率从26%提高到36%，疾病控制率从70%提高到77%，肿瘤缩小90% - 100%的患者数量从6%增加到21%，完全缓解患者比例从3%提高到9%，3级或更高级别的治疗相关不良事件在87名患者中有9名，87名患者中有1名出现4级治疗相关不良事件，无5级治疗相关不良事件[10][11][12] - 在IMMUNOCERV试验中，接受全部5剂Versamune HPV的局部晚期宫颈癌患者36个月总体生存率为100%，至少接受2剂的患者为84.2%，接受全部5剂的患者36个月无进展生存率为100%，接受2剂或更多剂的患者完全缓解率为88%[56][57][58] 各个市场数据和关键指标变化 - 调查显示至少50%的头颈癌患者为HPV阳性且比例正在增加，美国和欧洲的关键意见领袖报告称他们看到的新患者中超70%为HPV 16阳性[16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司对VERSATILE - 003试验设计进行了修改，将患者数量调整为约350名，保留统计效力，维持2比1随机分组，仍在与FDA讨论的注册试验设计范围内，预计12月中旬获得FDA批准，2025年第一季度启动首个试验点，初期将利用现有资源在部分选定地点开展试验，后续资金到位后增加试验点数量[8] - 公司正在探索Versamune HPV在宫颈癌治疗方面的下一步发展，已召集关键意见领袖组成顾问委员会讨论IMMUNOCERV试验结果并确定后续步骤[59] - 对于PDS01ADC，公司将先专注于VERSATILE - 003的双药试验，完成后再进行三药试验中的剂量优化研究[60][61] - 在与Merus的竞争中，公司认为自身专注于HPV 16特异性头颈癌，与Merus的双特异性抗体靶向EGFR抗体的方法不同，公司的研究数据在多个方面表现更优，如肿瘤缩小程度、患者数量、随访时长等，且免疫疗法应关注整体反应而非单一的客观缓解率[44][47][48][49][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为KEYNOTE - 689试验对公司VERSATILE - 003试验的目标人群影响不大，因为该试验中HPV阳性患者较少且多需符合手术条件，而HPV阳性患者通常不适合手术，公司的HPV 16阳性患者群体正在显著增加，是合适的研究对象[34][35][36][37][38] - 管理层对VERSATILE - 003试验充满信心，预计招募期约为18个月，首次中期数据读出可能在招募完成后约6个月，但具体时间取决于招募速度[39][41] - 管理层认为公司在HPV阳性头颈癌适应症方面具有长期机会，与投资者和临床研究者的交流验证了公司的方法，公司有望凭借快速通道指定、成熟持久的生存数据和成本效益计划成为头颈癌市场同类产品中的首个上市产品[63][64] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 何时能对VERSATILE - 003数据进行中期查看，如何看待VERSATILE - 003的机会，因为自项目启动以来格局已有所变化 - 回答: 关于KEYNOTE - 689试验，公司通过关键意见领袖组成的指导委员会和独立调查发现，其对公司的HPV 16阳性患者群体影响不大，公司的目标人群正在增加，是合适的研究对象。关于时间，公司将在下季度启动试验并开始招募后提供更新，目前估计招募可能需要约18个月，招募完成后约6个月进行首次中期数据读出，但这将取决于实际的招募速度[32][33][34][35][39] 问题2: 在IMMUNOCERV试验展示出有前景的数据后，是否有计划开展3期试验，如何看待在一线头颈癌方面与Merus EGFR双特异性药物的竞争 - 回答: 对于与Merus的竞争，公司认为自身专注于HPV 16特异性头颈癌，与Merus的方法不同，公司的数据在多个方面表现更优，且免疫疗法应关注整体反应而非单一的客观缓解率。对于IMMUNOCERV试验，公司对结果非常鼓舞，已召集关键意见领袖组成顾问委员会讨论结果并确定后续步骤，包括是否开展3期试验等[44][47][48][49][50][55][59] 问题3: VERSATILE - 003试验之前设计中的包含免疫HPV、派姆单抗和PDS01ADC组合的试验组现状如何，有何开发ADC01的计划 - 回答: 公司最初向FDA提议进行三臂试验，FDA原则上同意，但认为先进行双臂研究是最快的批准途径。公司提出了PDS01ADC的剂量优化方案，FDA同意但要求进行额外的安全性研究，这可能会延长数据读出时间，因此公司和FDA同意先专注于双臂试验，完成后再进行剂量优化研究并确定添加到双臂试验中的最佳时机。目前没有安全性研究开发的时间安排，当前重点是启动VERSATILE - 003试验[60][61]