免疫疗法研发项目 - 公司是临床阶段的免疫疗法公司，正在开发基于Versamune® T细胞激活剂等的免疫疗法[91] - 2022年12月与默克公司达成独家全球许可协议，PDS01ADC加入公司研发管线[93] - 在针对ICI耐药患者的2期临床试验中，VERSAMUNE® HPV和PDS01ADC组合中位总生存期约为20个月[93] - 2023年11月公司宣布NCI主导的2期试验中，ICI初治患者36个月生存率为75%[100] - VERSATILE - 002试验评估Versamune® HPV与Keytruda®组合疗法的疗效和安全性[102] - 该试验的主要终点是治疗开始后6个月的客观缓解率[103] - 2022年2月ICI初治组前17名患者达到初步疗效里程碑[104] - 2022年6月公布试验的初步疗效和安全性数据[106] - 2022年8月独立数据监测委员会评估43名患者数据，无3级或更高级别治疗相关不良事件[107] - 2022年10月宣布与FDA的2期会议结果并完成潜在3期临床计划[108] - 2023年6月在2023年美国临床肿瘤学会展示的抽象数据包含34名患者的数据，12个月总生存率估计为87.1%，已发表结果为单独使用批准的免疫检查点抑制剂（ICIs）为36 - 50%[110] - 上述数据的中位无进展生存期为10.4个月（95%CI 4.2，15.3），已发表结果为类似PD - L1水平患者单药治疗时中位无进展生存期为2 - 3个月[110] - 疾病控制率（疾病稳定或肿瘤缩小）为70.6%（24/34）[110] - 2023年10月基于8月2日截止数据的VERSATILE - 002 2期临床试验数据包含52名患者，24个月总生存率为74%，已发表的批准ICI的24个月生存率低于30%[112] - 2024年5月基于2023年11月30日截止数据的VERSATILE - 002 2期临床试验数据包含53名患者，中位总生存期为30个月，已发表的ICIs结果为7 - 18个月[113] - 2024年9月基于2024年5月17日截止数据的VERSATILE - 002 2期临床试验数据包含53名患者，中位总生存期为30个月，已发表的派姆单抗中位总生存期为12 - 18个月[118] - 2024年9月上述试验的客观缓解率为36%（19/53），已发表的派姆单抗客观缓解率为19 - 25%[118] - 2024年9月上述试验的疾病控制率为77%（41/53）[118] - 2024年8月公司宣布打算启动一项注册研究，采用Versamune®HPV + 派姆单抗的双重组合用于HPV16阳性复发/转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）的一线治疗[116] - 2023年11月免疫检查点抑制剂（ICI）耐药患者12个月生存率为72%[125] - 17名患者中的9名完成治疗后第170日PET CT扫描，其中78%为晚期宫颈癌患者[127] - 接受Versamune®HPV和CRT联合治疗的患者客观缓解率为100%[127] - 上述联合治疗患者完全缓解率为89%[127] - 上述联合治疗患者1年无病生存率和1年总生存率为89%[127] - Versamune®HPV加放化疗相比单独标准治疗，3周时ctDNA清除率分别为81.3%和30.3%，5周时为91.7%和53.1%[128] 公司财务状况 - 截至2024年9月30日，公司净亏损2970万美元，累计赤字1.742亿美元[145] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金及现金等价物4980万美元[147] - 公司尚未从商业产品销售中产生任何收入，近期也不期望产生[148] - 公司研发费用包括员工相关费用、获取技术许可权的成本等[149] - 公司预计未来几年研发费用将显著增加[150] - 2024年9月30日止三个月研发费用为680.4万美元较2023年同期增加6%[153] - 2024年9月30日止三个月管理费用为337.5万美元较2023年同期减少17%[153] - 2024年9月30日止三个月运营总费用为1017.9万美元较2023年同期减少3%[153] - 2024年9月30日止九个月研发费用为1803.6万美元较2023年同期减少11%[156] - 2024年9月30日止九个月管理费用为1092.5万美元较2023年同期减少11%[156] - 2024年9月30日止九个月运营总费用为2896.1万美元较2023年同期减少11%[156] - 2024年9月30日止九个月所得税收益为90万美元较2023年同期减少38%[156] - 2023年依据销售协议出售2642269股普通股净值1610万美元[162] - 2024年9月30日止九个月依据销售协议出售3428681股普通股净值1940万美元[162] - 截至2024年9月30日公司有4980万美元现金及现金等价物[170] - 2024年前9个月经营活动使用的净现金为2680万美元2023年为2520万美元增加160万美元[176] - 2024年前9个月投资活动使用的净现金为2.9万美元2023年为0[177] - 2024年前9个月融资活动提供的净现金主要源于出售普通股所得净收益1940万美元2023年为560万美元[178] - 截至目前公司尚未产生任何产品收入[179] - 预计在可预见的未来将继续亏损且亏损将增加[179] - 存在对公司自发布这些未经审计的简明合并财务报表之日起至少12个月内持续经营能力的重大疑虑[180] - 无法估计运营资本需求的确切金额[182] - 没有与服务提供商签订重大不可取消的采购承诺[183] - 2024年前9个月关键会计政策和估计无重大变化[185] - 目前没有表外安排[186]