财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度净亏损1010万美元，每股1.70美元，2023年同期净亏损1220万美元，每股2.13美元2024年前9个月净亏损3380万美元，每股5.77美元，2023年同期净亏损3570万美元，每股6.96美元[11] - 2024年第三季度研发费用970万美元，2023年同期1040万美元2024年前9个月研发费用2960万美元，2023年同期2950万美元[12] - 2024年第三季度一般和管理费用380万美元，2023年同期480万美元2024年前9个月一般和管理费用1340万美元，2023年同期1380万美元[13] - 2024年10月完成注册直接发行和并行私募未注册认股权证，净收益约1080万美元，包括此次发行影响，现金及现金等价物总计3160万美元，约850万股普通股流通股，现有现金及现金等价物预计可支持计划运营至2025年中期[14] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在TakeAim白血病研究中，评估emavusertib联合ibrutinib治疗复发/难治性PCNSL患者，9月公布10例可评估患者数据，3例完全缓解，1例未确认完全缓解，2例部分缓解，4例完全缓解或未确认完全缓解患者中3例缓解持续时间超6个月，研究正在美国欧洲和以色列进行，继续招募患者并积极与监管机构沟通注册路径[7][8] - 在TakeAim白血病研究中，评估emavusertib单药治疗复发/难治性AML患者，2024年早些时候在ASCO和EHA公布FLT3突变患者更新数据，11例可评估患者中6例达到客观缓解，包括3例完全缓解，1例完全缓解伴血液学不完全恢复，2例形态学无白血病状态，11例患者中3例未接受过FLT3抑制剂治疗均达到客观缓解，其余8例先前接受过FLT3抑制剂治疗失败患者中有3例达到客观缓解，12月9日将在ASH会议上公布19例可评估患者的扩展数据集[9][10] - 在TakeAim淋巴瘤研究中，将在12月8日由MD Anderson的Guillermo Garcia - Manero博士以海报形式提供高风险MDS患者研究的更新数据[10] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未涉及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在多个治疗领域开展研究，包括原发性中枢神经系统淋巴瘤PCNSL急性髓系白血病AML骨髓增生异常综合征MDS以及实体瘤，目前正在与FDA就PCNSL的注册路径进行讨论，由于该领域存在明确的未满足需求且数据可观，将其作为高优先级项目，但同时也面临如何在多个项目中进行优先级排序的问题[33][34][35] - 在PCNSL研究中，考虑到数据情况与FDA探讨加速批准流程，参考Ono制药在相关研究中的样本量，认为在这种超罕见适应症中进行小型研究是合理的，若获得加速批准，后续可能需要进行更大规模以生存为终点的验证性试验[40][41][43] - 在triplet研究中，目前处于确保emavusertib与阿扎胞苷aza和维奈托克ven组合安全性和耐受性的阶段，研究站点较少，待确定安全性和耐受性后将扩大站点数量以加速研究[46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对TakeAim白血病和TakeAim淋巴瘤研究的进展感到满意，并期待提供更多更新[11] - 对于PCNSL研究，虽然数据还处于早期但令人鼓舞，尤其是考虑到该人群的高度未满足需求，与FDA的讨论有望在2025年第一季度有一定的清晰度，对FDA参与确定加速或至少更快的路径感到高兴[16][17][18] - 对于MDS领域，认为是一个被关注较少但充满机会的领域，期待ASH会议上的数据更新，这将对后续的研究方向产生影响[24][25] 其他重要信息 - 在财报电话会议中会做出前瞻性陈述，这些陈述基于当前预期和信念，受特定风险和不确定性影响，实际结果可能存在重大差异，更多详情可查看SEC文件[3] 问答环节所有的提问和回答 问题: 与FDA在PCNSL方面的对齐工作，目前需要做什么来达成对齐，理想的批准途径是什么 - 回答: 并非未对齐，只是在进行讨论，鉴于早期数据较好，希望能有加速批准路径，目前正在与FDA讨论是否可以有加速批准路径以及其形式，希望在2025年第一季度能有一定的清晰度，目前对FDA参与讨论感到高兴[16][17][18] 问题: 随着临床进展，如何看待未来的费用，包括第四季度和2025年的费用节奏 - 回答: 公司历史烧钱速度在1000万 - 1200万美元范围，2025年正常烧钱速度可能保持在1000万美元左右，会因生产时间而有所波动[20] 问题: 鉴于ASH发布的摘要，emavusertib在高危MDS中的潜力，MDS患者群体中突变的代表性，在VERONA未出结果的情况下追求无ven的双联疗法是否合理，HMA和MOA是否有足够的协同或累加作用 - 回答: MDS是一个被关注较少但充满机会的领域，公司在MDS患者中看到了很多反应，正在探索不同的给药方案以及与其他药物联合的可能性，VERONA的结果将对联合用药产生很大影响，这是一个不断发展的讨论，期待ASH会议上的数据更新[24][25] 问题: 在PCNSL试验中，FDA是否可能提出关于各部分贡献的问题，是否有BTK反应的历史数据来回答该问题 - 回答: 与FDA的讨论正在进行，研究设计旨在隐含地解决该问题，有很多关于BTK疗效的文献，目前公司的挽救性治疗数据优于之前的研究，这也是公司和临床医生对该方案感到兴奋的原因[28][29][31][32] 问题: 如何在不同项目如PCNSL项目与AML和MDS项目之间进行优先级排序 - 回答: 公司在多个治疗领域有研究项目，目前由于正在与FDA就PCNSL的注册路径进行讨论，且该领域有明确未满足需求和可观数据，所以将其作为高优先级项目，但如何在众多机会中进行优先级排序是一个难题[33][34][35] 问题: 对于原发性中枢神经系统淋巴瘤，需要什么样的数据组合，安全数据库中足够的患者数量是多少，目前已经治疗了多少达到或超过emavusertib剂量的患者，是否认为100例患者是大致的门槛，在三联研究的招募方面遇到了哪些挑战 - 回答: 正在与FDA讨论原发性中枢神经系统淋巴瘤研究的加速流程，目前没有太多先例，但参考Ono制药的研究规模，认为在这种超罕见适应症中进行小型研究是合理的，在triplet研究中，目前的挑战是找到合适的患者来确保组合的安全性和耐受性，之后将扩大站点数量加速研究[40][41][43][46]