财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月30日现金现金等价物和有价证券为2.572亿美元，2023年12月31日为2.362亿美元，增加是因为第二季度收到赛诺菲8000万美元预付款，部分被2024年运营活动现金使用抵消[20] - 2024年第三季度无合作收入，2023年第三季度为80万美元，减少80万美元是因为2023年第四季度与MyoKardia合作协议下研究服务完成[21] - 2024年第三季度研发费用1460万美元，2023年第三季度为1820万美元，减少360万美元主要是与赛诺菲合作的losmapimod全球开发成本分担报销，部分被PIONEER试验推进成本增加抵消[22] - 2024年第三季度一般和管理费用840万美元，2023年第三季度为1000万美元，减少160万美元主要是2024年第三季度员工人数减少导致员工薪酬成本下降[23] - 2024年第三季度净亏损2170万美元，2023年第三季度净亏损2400万美元[23] - 预计2024年底现金现金等价物和有价证券约2.4亿美元，2025年现金消耗约5500 - 6500万美元，基于当前运营计划现有现金等可满足至少到2027年运营需求[24] 各条业务线数据和关键指标变化 - losmapimod项目在2024年9月的3期REACH试验未达到主要或关键次要终点，已暂停开发，员工减少约40%[7] - pociredir项目1b期PIONEER试验正在招募患者和激活试验点，Cohort 3评估12毫克日剂量持续3个月，Cohort 4评估20毫克日剂量持续3个月，两个队列预计各招募10名患者，2025年提供数据，基于进展情况将在新年初提供更详细数据分享计划[11][12] - 除PIONEER试验外，正在启动pociredir在健康志愿者中的1期临床试验[13] - 在与CAMP4的许可协议下，正在推进早期阶段的遗传性再生障碍性贫血开发项目，如Diamond - Blackfan贫血DBA Schwachman - Diamond综合征SDS和Fanconi贫血，预计不久将分享更多关于开发候选药物和IND - enabling研究计划的信息[15] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未涉及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 暂停losmapimod项目后将研发精力集中在推进pociredir和临床前项目[7] - 目前将继续自行推进遗传性再生障碍性贫血项目，未来可能将美国以外市场进行潜在许可[29] - 公司有丰富的临床前项目，目前最先进的是遗传性再生障碍性贫血项目[27] - 公司财务状况良好，现金等可满足至少到2027年运营需求，在推进内部项目同时若考虑外部资产会谨慎选择[57] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管基因编辑方法近期获批，但对于镰状细胞病仍存在大量未满足需求，pociredir作为口服HbF诱导剂有潜力解决这一需求[10] - 公司对镰状细胞病患者达到中高水平胎儿血红蛋白后疾病可能无症状充满信心，内部正在讨论将胎儿血红蛋白作为替代终点的可能性[44][45][56] 其他重要信息 - Rachel King加入董事会，将取代Jim Collins后者将转任科学技术委员会顾问角色[16] - Thomas Winkler于9月加入担任血液学临床开发副总裁负责血液学项目和PIONEER研究[17] - 首席医疗官Pat Horn将于年底退休[18] 问答环节所有的提问和回答 问题: 如何看待平台技术中完全自主拥有资产与合作的差异，下一代资产是否有重点关注的疾病治疗领域 - 目前最先进的临床前项目是遗传性再生障碍性贫血项目，预计不久将有更多更新，目前将继续自行推进，未来可能将美国以外市场进行潜在许可，目前重点是推进内部发现工作[27][29] 问题: 启动健康志愿者研究的FDA反馈以及非洲患者参与试验是否符合FDA审查标准 - 临床搁置解除后进入患者试验无需额外数据，但进行健康志愿者试验需要额外工作，健康志愿者研究是常规开发的一部分，与OXBRYTA撤药无关联[32][33][34][35] - FDA有接受美国以外数据的历史，公司选择的试验点有经验且部分被监管机构审计过，有信心产生可接受数据[37][38] 问题: PIONEER数据如何在明年公布，多快能过渡到注册研究 - 12毫克和20毫克队列数据将在2025年不同时间分别公布，目前给出更具体时间还为时尚早，新年初将提供更详细计划，后续研究将取决于PIONEER数据和FDA反馈[40][41][43] 问题: 健康志愿者试验的剂量考虑以及主要结果 - 研究主要关注PK概况，包括ADME以及新配方和药物相互作用研究中的PK，同时也关注安全性和耐受性[49][50][51] 问题: losmapimod经验如何影响未来项目的价值主张和风险评估，如何平衡内部早期发现项目与外部资产寻找 - losmapimod和pociredir是不同的开发项目，正在与前FDA顾问讨论将胎儿血红蛋白作为替代终点的时机，公司财务状况良好有能力寻找外部资产但会谨慎选择[55][56][57] 问题: 关于PIONEER试验点的最新想法以及剩余试验点的确定和加入流程 - 目前已激活12个试验点，目标是到年底增加到20个，已确定将成功招募的试验点，正在积极激活，同时也在接触新的试验点用于未来研究[62][64][65] 问题: pociredir项目的资金是否适用于更广泛的患者范围 - 目前目标是完成现有严重患者群体的招募，查看数据后再与机构商讨扩大患者群体，资金预算涵盖项目的全面发展预期[69][70][72]