现金及现金等价物相关 - 2024年9月30日现金及现金等价物为72630千美元2023年12月31日为25563千美元[16] - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为7263万美元2023年同期为3008万美元[22] - 截至2024年9月30日货币市场基金公允价值为54263千美元 2023年12月31日为25563千美元[39] - 截至2024年9月30日美国国债证券公允价值为10241千美元 2023年12月31日为14215千美元[39] - 截至2024年9月30日公司债券公允价值为161090千美元 2023年12月31日为113447千美元[39] - 截至2024年9月30日现金等价物和有价证券总公允价值为257234千美元[40] - 截至2024年9月30日受限现金为120.1万美元2023年同期为109.2万美元[22] - 公司在2024年9月30日有2.572亿美元现金等价物和有价证券预计可支撑运营到至少2027年[132] - 2024年9月30日公司有现金、现金等价物和有价证券2.572亿美元[168] - 截至2024年9月30日拥有现金、现金等价物和有价证券约2.572亿美元预计可支撑运营到2027年[202] 收入相关 - 2024年9月协作收入为80000千美元2023年9月为759千美元[17] - 2024年前三季度净利润为684.3万美元2023年同期为亏损7257.9万美元[21] - 2024年9月30日前九个月公司净收入为680万美元主要源于与赛诺菲合作的8000万美元合作收入[128] - 2023年9月30日结束的九个月里净亏损7260万美元[128] - 2024年前9个月合作收入较2023年同期增加7806.6万美元[159][160] - 2024年第三季度合作收入从2023年同期的75.9万美元降为零[153][154] - 2024年9月30日前三个月和九个月公司未确认与MyoKardia协议相关合作收入[99] - 2023年9月30日前三个月和九个月公司分别确认与MyoKardia协议相关合作收入80万美元和190万美元[99] - 与赛诺菲协议相关的8000万美元前期许可付款在2024年9月30日前九个月确认为收入[76] - 公司在2024年9月30日结束的九个月里确认与赛诺菲合作相关的8000万美元收入[135] - 2024年9月30日前三个月和九个月公司因losmapimod全球开发活动分别减少研发费用370万美元和600万美元[77] 费用相关 - 2024年前9个月研发费用为51673千美元2023年为52802千美元[17] - 2024年前三季度研发费用为5167.3万美元2023年同期为5280.2万美元[21] - 2024年9月30日结束的三个月折旧费用为40万美元 2023年同期为50万美元[44] - 2024年9月30日结束的九个月折旧费用为120万美元 2023年同期为170万美元[44] - 2024年前9个月管理费用为28732千美元2023年为31804千美元[17] - 2024年前三季度股票薪酬支出为1207.7万美元2023年同期为1135.3万美元[21] - 2024年前9个月经营活动提供的净现金为1450万美元2023年同期为净现金使用6780万美元[171] - 2024年前9个月投资活动提供的净现金为3000万美元2023年同期为净现金使用5500万美元[173] - 2024年前9个月融资活动提供的净现金为270万美元2023年同期为1.178亿美元[174] - 2024年第三季度研发费用较2023年同期减少359.9万美元[153][155] - 2024年第三季度一般及行政费用较2023年同期减少153.7万美元[153][156] - 2024年前九个月研发费用较2023年同期减少112.9万美元[159][162][164] - 2024年前九个月一般及行政费用较2023年同期减少307.2万美元[159][163][166] - 2024年第三季度重组费用为206.3万美元2023年同期为零[153][157] - 2024年前9个月重组费用为210万美元2023年同期为零[167] - 2024年前9个月其他净收入为930万美元较2023年同期的1010万美元减少80万美元[167] - 2024年第三季度其他净收入较2023年同期增加0.7万美元[153][158] - 2024年和2023年基本和稀释净(亏损)收入分别为(21696)和(24017)美元(6843)和(72579)美元[116] - 2024年9月公司宣布重组计划将员工从80人减少到51人三九月记录210万美元重组费用[118] - 预计未来研发费用将增加[149] - 预计未来一般及行政费用将增加[151] 股权相关 - 2024年9月30日普通股发行53938661股2023年12月31日为61915367股[16] - 2024年9月30日额外实收资本为759688千美元[16] - 2024年8月公司与RA Capital等进行股票交换协议涉及9350000股普通股[52] - 2016计划截至2024年9月30日无剩余可发行股票[56] - 2019计划截至2024年9月30日有4351368股可用于未来发行[57] - 2022诱导计划截至2024年9月30日有1348270股可用于未来发行[59] - 2019员工股票购买计划截至2024年9月30日有1701485股可用于未来发行[67] - 2024年8月公司与RA Capital进行股票与预筹权证交换交易[120] - 公司2024年9个月内授予股票期权加权平均授予日公允价值为每股6.44美元[63] - 公司2023年9个月内授予股票期权加权平均授予日公允价值为每股4.67美元[63] - 截至2024年9月30日公司有2960万美元未确认的股票薪酬费用[66] - 公司股票期权通常四年归属期十年合同期[61] - 2015年开始运营至今尚未成功开发出产品候选者或进行商业化活动[213] 公司财务状况相关 - 2024年9月30日累计赤字为 - 502830千美元[16] - 截至2024年9月30日累计赤字为5.028亿美元[128] - 截至2024年9月30日累计赤字5.028亿美元[195] - 2024年9月30日股东权益为257291千美元[16] - 2024年9月30日总资产为279008千美元[16] - 公司预计未来将产生大量运营亏损和负运营现金流[175] - 自成立以来公司一直有经常性亏损和负的经营现金流[26] - 公司预计现金现金等价物和有价证券至少能满足未来12个月运营和资本支出需求但存在不确定性[27] - 公司目前无信贷安排或承诺资本来源[179] - 若无法筹集资金可能延迟减少或终止产品开发或商业化工作[199] - 若通过合作等筹集资金可能需放弃技术等宝贵权利[206] 公司运营及战略相关 - 公司是临床阶段生物制药公司专注于开发小分子药物[122] - 公司运营集中于研发和临床试验股东难以评估业务成功与否[212] - 公司战略计划调整研发活动重点并削减员工从80人到51人预计2025年第一季度开始每年节省运营费用约1000万美元[125] - 公司暂停洛马西莫德未来开发不期望从赛诺菲合作协议中获得额外收入[136] - 公司重新启动1b期临床试验预计2025年提供临床数据[1] - 公司研发费用成功与否不确定难以估计完成研发所需成本[146] 协议相关 - 2024年第二季度赛诺菲协议中赛诺菲向公司支付8000万美元的前期许可费[70] - 公司在赛诺菲协议下可能额外获得9.75亿美元特定监管和销售里程碑款项[70] - 与葛兰素史克协议中公司可能欠葛兰素史克高达3750万美元特定临床和监管里程碑付款[79] - 与葛兰素史克协议中公司可能欠葛兰素史克高达6000万美元特定销售里程碑付款[79] - 与MyoKardia协议中MyoKardia于2020年7月向公司支付1000万美元前期付款和250万美元预研资金[86] - 与MyoKardia协议中公司已实现250万美元特定临床前里程碑付款[86] - 与MyoKardia协议中公司可能获得高达2.985亿美元临床前里程碑付款等[86] - 2023年7月公司与CAMP4达成许可协议获得独家许可[100] - 若公司成功开发和商业化许可产品CAMP4将最多获得3500万美元开发和监管里程碑付款以及3500万美元销售里程碑付款并可获得中低双位数的全球净销售额版税[101] 租赁相关 - 26 Landsdowne Street租赁协议2017年11月开始为期10年总承诺2510万美元2024年三九月运营租赁费用分别约50万和140万美元可变租赁费用分别约20万和70万美元[106] - 26 Landsdowne Street未来最低租赁付款截至2024年9月30日总计1026.7万美元租赁负债914.5万美元[107] - 125 Sidney Street租赁协议2021年11月开始2024年3月31日结束[108] 员工福利相关 - 2024年和2023年对401(k)计划分别贡献20万和60万美元[114] 公司管理相关 - 2024年9月30日公司管理层认为披露控制和程序有效[189] 历史财务数据相关 - 2023年12月31日止年度净亏损9730万美元[195]