财务数据和关键指标变化 - 第三季度现金运营费用（研发与销售、管理及行政费用总和，不含非现金股票薪酬）为350万美元，较去年的300万美元有所增加，增加原因是NEPHRO CRRT临床研究，部分被较低的销售、管理及行政费用所抵消，年初至9月现金运营费用总计1150万美元 [20] - 2024年全年现金运营费用预计在1500万 - 1700万美元之间，具体取决于第四季度临床研究的入组率，第三季度末现金和投资总计1110万美元，在NEPHRO研究完成前可能需要额外注资 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 未提及，无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在推进nafamostat的NEPHRO CRRT研究，目前有5个活跃临床试验点正在筛选患者，预计本季度末将有7个活跃试验点，2025年初再增加4个试验点，总共最多14个试验点，以加速研究完成 [7][15] - 公司认为nafamostat具有独特优势，包括在日本和韩国有30年使用历史，临床风险低，有明确的监管路径（获得FDA突破性疗法认定），商业风险也因现有CRRT抗凝产品的劣势而有所减轻 [17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 虽然最初的试验点激活和早期入组率未达预期，但通过改进筛选流程、增加新试验点等措施，公司在临床试验方面正在获得动力，希望明年初能分享更多进展信息 [16] - 公司致力于通过NEPHRO试验的执行来创造长期股东价值，并密切关注现金支出 [49] 其他重要信息 - 公司在研究设计方面还有其他正在评估的活动，但目前还不准备披露 [47] 问答环节所有的提问和回答 问题: 能否详细说明正在进行的筛选优化工作？为何做出改变？ - 回答: 部分初始试验点未达到预计入组人数，公司在学习经验后，现在专注于患者数量更多的高流量试验点以加速研究完成。在筛选优化方面，一是加强与试验点的沟通，二是针对医生不在重症监护室（ICU）24小时值班导致错过患者的情况，与试验点的IT部门合作，在医生下达连续肾脏替代疗法（CRRT）医嘱时向主要研究者（PI）发送自动短信通知，以便在CRRT开始前4 - 6小时内筛选和征得知情同意，三是帮助医生识别肾功能即将恶化需要CRRT的患者 [24][25][26][27][28] 问题: 能否提供更多关于筛选失败的细节，以及如何应对这些问题对商业化的影响？ - 回答: 当前试验点的患者多来自心胸重症监护室（cardiothoracic ICUs）和心脏重症监护室（cardiac ICUs），存在两个问题，一是部分患者因心脏功能差需要心脏功能支持（如体外膜肺氧合（ECMO）或左心室辅助装置）而使用肝素，不再需要公司产品；二是很多术后出血患者因正在出血不能使用血液稀释剂，但这些患者一旦公司产品获批将是理想的使用对象，目前被排除在研究之外，但这也是一个很大的商业机会 [30][31] 问题: 日本的安全性数据对FDA有多大参考价值？预计11 - 14个试验点的患者分布情况如何？ - 回答: FDA在研究设计时已考虑日本的数据，公司已提交日本不良事件数据库的数据，整体不良事件发生率接近1%，除极低的过敏反应外无严重事件，此外还进行了动物研究并将提交数据。关于患者分布，预计早期加入的试验点入组人数较少，近期加入和明年上半年将加入的试验点将贡献更多患者，大型医疗重症监护室（medical ICUs）将提供更多CRRT患者 [34][35][36][37] 问题: 能否提供筛选后成功入组患者的百分比？患者和医生有何反馈？ - 回答: 入组百分比因试验点而异难以确定，已完成试验的患者情况良好，医生对药物滴定反馈积极，但由于是双盲试验，能透露的信息有限 [40][41] 问题: 2025年完成研究后能否很快得到数据？ - 回答: 这是公司的目标，由于患者完成试验只需72小时，平均活化凝血时间（ACT）读数为24小时，从研究完成到提交上市前批准（PMA）预计最多两到三个月，因为数据一直在整理、分析，数据库将很快锁定 [44] 问题: 计划采取哪些措施加速患者筛选和入组？ - 回答: 包括向试验点医生发送提醒以便尽早识别患者，考虑增加大型综合医疗重症监护室（medical ICUs）的新试验点，还有其他正在研究设计方面评估的活动但尚未准备好披露 [46][47]