财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月30日季度末公司现金总计580万美元，而截至2023年12月31日为750万美元[25] - 2024年第三季度通过ATM融资计划筹集了约160万美元的额外收益[26] - 2024年9月30日止3个月的研发费用为120万美元，2023年同期为130万美元2024年9月30日止9个月研发费用为460万美元，2023年同期为410万美元[26][27] - 2024年9月30日止3个月的一般和管理费用为160万美元，2023年同期为180万美元2024年9月30日止9个月一般和管理费用为670万美元，2023年同期为540万美元[28][29] - 2024年9月30日止3个月净亏损280万美元（每股摊薄0.17美元），2023年同期净亏损310万美元（每股摊薄0.24美元）2024年9月30日止9个月净亏损1130万美元（每股0.71美元），2023年同期净亏损950万美元（每股0.77美元）[30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无（文档未涉及） 各个市场数据和关键指标变化 - 无（文档未涉及） 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于ibezapolstat药物的研发推进，包括其在C.diff感染治疗方面的进展，如在国际多地区进行临床研究及注册计划，先从欧洲药品管理局开始，之后是英国、加拿大和日本[35] - 公司的ACX - 375C DNA pol IIIC类似物对炭疽有体外活性，正在规划炭疽生物恐怖主义发展计划，目前处于临床前阶段[19][44] - 公司的革兰氏阳性选择性光谱（GPSS）计划将从针对MRSA感染开始，然后进入VRE和DRSP感染的研究[46] - 公司在寻求非稀释性的资金来源来资助关键的III期试验，如合作伙伴关系（包括政府、地区许可和共同开发伙伴）[37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为如果ibezapolstat获得批准，可能会对降低美国艰难梭菌感染的年度总成本负担（约每年50亿美元，其中28亿美元是由于复发性CDI感染）产生有利的经济影响[24] - 公司认为目前的发展势头良好，如ibezapolstat临床结果在艰难梭菌细菌感染治疗方面持续表现优异，且有FDA的QIDP和Fast Track指定用于CDI治疗[23] 其他重要信息 - 7月ibezapolstat的II期临床试验结果被展示，同时美国专利商标局授予ibezapolstat一项新专利[7] - 8月与FDA成功进行II期临床会议后，提交了制造请求会议，虽之后FDA授予的会议日期因前期通信成功而无需使用，但已宣布CMC为III期做好准备且FDA同意III期临床计划[9][10] - 9月公司高管在相关科学大会上展示了公司的发展路线图，包括III期临床计划和NDA申报以及全球其他国家的营销授权申报[12] - 10月在ID Week上展示ibezapolstat在IIb期临床试验中的相关数据，显示其与万古霉素相比在临床治愈率、持续治愈率和安全性方面相当，且治疗后的患者无复发情况[20][21] 问答环节所有的提问和回答 问题: 能否更多地讨论一下之前提到的潜在诊断工具预测模型 - 回答: 这是本季度申请专利的项目之一，通过对粪便样本的某些测量（专有），在治疗第3天结束时如果发现某些测量结果，在10天治疗期的其余时间这些结果将保持一致，这些测量似乎可以预测患者是否会再次感染，在III期将继续监测，这可能成为一种有用的诊断工具来降低复发性C.diff感染的成本负担[32][33][34] 问题: 能否详细讨论本季度正在进行的国际监管申报计划 - 回答: 从欧洲药品管理局开始，可能在今年年底或明年第一季度进行会议以确定基于国际III期试验（包括在欧洲）的批准监管途径，在欧洲之后将进行英国、加拿大和日本的申报，需要先完成FDA临床和制造监管流程的结果才能向EMA提交完整的FDA批准的文件包[35][36] 问题: 对于即将到来的III期计划，能否了解第一个III期试验最早可能的地点以及试验设计和数据读出时间表 - 回答: 试验设计为2个III期注册试验，国际上约150个试验点，每个试验450名患者共900名患者，两项试验均为1:1随机对照口服万古霉素，为期10天的治疗期，主要和次要终点与IIb期临床试验相同，公司在筹集III期试验资金方面有灵活性，可以按顺序进行III期计划，先进行一个III期试验，如果数据良好再以更高价格筹集第二个III期试验的资金[41][42][43] 问题: 在ACX - 375候选药物的炭疽生物恐怖主义计划开发中目前处于什么阶段以及该计划有哪些潜在的合作机会 - 回答: 该计划处于临床前阶段，目前有一些实验室和动物研究要做，有独立实验室的研究数据很好，由于炭疽患者较少，不太可能找到商业合作伙伴去销售，可能是为了获得政府合同进行储备，目前处于起步阶段[44][45] 问题: 对于GPSS计划有哪些未来的临床开发计划 - 回答: 将从MRSA感染开始，然后进入VRE和DRSP感染，先从急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（由MRSA引起）开始，然后进入MRSA感染的其他领域以及VRE和DRSP[46] 问题: 到现在还没有大型制药合作伙伴是否是因为他们要求的稀释太多，能否谈谈近期合作的可能性 - 回答: 这些事情有时非常耗时，不同的公司有不同的决策速度，公司有不同的方面在考虑并购、地区性交易等，与私人公司的合作不会稀释股东权益，在财务建模上会基于预付款、临床或商业里程碑和特许权使用费，公司正在采取多步骤方法尽可能以非稀释的方式筹集资金[48][49][50][51][52][53]