一、涉及公司与行业 - 涉及公司未明确提及具体名称[1][2][3][4][5][6][7][8][9][10][11][12][13][14][15][16][17][18][19][20][21][22][23][24][25][26][27][28][29][30][31][32][33][34][35][36][37] - 涉及行业为细胞治疗行业[19][35][36] 二、核心观点与论据 （一）产品数据与优势 1. 0590产品 - 0590是通用型卡提产品，在多种病症上有较好数据。例如在多种难治病症的临床试验中，中尉死亡时间达16.6个月，有三名患者达到客观缓解，两名患者达到严格意义上的完全缓解[7][8]。 - 与其他产品相比，如爱乐715，0590在缓解持续时间（DOR）上有很大优势，0590的DOR为8.3个月，而爱乐715的DOR与之相比差近三倍[4][5]。 - 在扩增方面，0590的两名患者扩增达到28万拷贝以上，远超其他产品，如爱乐神一体的产品只有约6000个拷贝[9]。 - 安全性方面，没有看到3G以上的西方风暴、GSD、DLT，也没有病人因不良反应退出临床试验[10]。 - 制备过程多增加了一个基因编辑（敲掉NK徒儿），清零方案较为温和，安全性较好，没有看到严重的细胞病风暴等，只有一例三级治疗相关肺部感染且已恢复[22][23]。 - 0590的NK涂液被敲掉后疗效增加，这在临床前动物模型中已得到验证，同时也有相关论文支撑[24][25]。 - 公司还开发了ThinkPlus（多谢）技术平台，在不同NK社会表达水平下都能有效持续扩增，且扩增效果比第一代的THANK YOU CAR更好，抗肿瘤疗效更优异[12][13]。 2. 071产品 - 是快速生产的卡替，美国R&D被clear，17个病人的数据显示2R进一步提高到94.1%，ACR率为52.9%，中位数量时间为6个月，爱奇艺的数据较好，没有看到三级不良反应，超大块的EMB还在持续缩小，脂肪蛋白继续下降[17]。 3. CD19 CD20双靶产品 - 与市场上最好的一体的CD1920的Benchmark相比，在086百分之八十几的完全缓解力的基础上表现更好，在没有NK存在的情况下与CD4920疗效相同，在有NK存在的情况下疗效远超CD4920[14]。 （二）市场潜力 - 通用型卡提一旦打通市场，将是万亿以上的市场。以BQO086为例，仅中国一年存量约20万，如果10万人能打，一人费用20万，仅中国就有200亿市场，全球市场如美国治疗淋巴流，销售分子达80多亿美金，按现在物价估计突破100亿美金[2]。 - 细胞治疗可降低生产成本，如一批一百万生产成本，分给一百个病人，一个病人生产成本一万块钱，还可提前制备运送到全球，具有颠覆性[3]。 - 自身免疫疾病、抗衰老、直性水性白血病、实体瘤等领域都有很大的市场潜力，自身免疫疾病已开始临床试验方案讨论，治疗MS的品种销售市场至少几个billion美金[20][30]。 （三）研发策略与规划 1. 议题突破的重要性 - 议题突破是细胞治疗发展的关键技术屏障，是整个行业的“天王山之战”[19]。 2. 产品管线布局 - 除0590外，近期会有多个管线启动，包括现实性白眼病人、淋巴瘤、脱氧核醋瘤等，实体瘤如果明年上半年也会开始临床[6]。 - 在字免试验证方面，S21肯定会做，可能先选两三个做179120产品的POC，后续会拓展到包括关节炎、多发硬化症、硬皮病等，希望明年第一季度有病人入组[29][30]。 - CD19BCMA双靶产品正在做评估，推进速度会很快，公司还在扩招人员[31]。 - 还有一个未披露的双靶产品很快要进入临床[32]。 3. 技术平台发展 - 对于不同靶点可能会有不同策略，但总体来说大部分会采用sync plus（多谢李卡提）平台[33]。 - 公司计划明年递交sync plus的R&D，进行全球化布局，因为全球市场很大，如BCMA市场[26]。 （四）BD规划 - BD工作一直是公司重点项目，会紧密围绕公司管线动态数据发布展开，但因保密性不能过多交流，产品数据是BD谈判的核心，目前公司BD情况积极[34]。 三、其他重要内容 - NKT图彙表达水平可能会影响疗效，两个SCR患者都是高表达，公司基于此开发了ThinkPlus技术[12]。 - 在不同人群中的疗效可能会有差别，如在071产品的中国二期数据亚组分析中，不同人群入组比例不同，RS37等因素可能影响疗效[18]。 - 公司在做自体卡的时会考虑等待自备的时间，对于相对高危人群在入组之前会慎重考虑，而液体卡提不用等待，人群会大量扩张，这是议题的优势[27][28]。