业绩总结 - 截至2024年6月30日，现金余额为6330万美元（9500万澳元），并且在RYONCIL获得FDA批准后可获得额外1000万美元的资金[14] - 2024财年总收入为590万美元，较2023财年的750万美元下降21%[18] - 2024财年税后损失为8800万美元，调整后的税后损失为7830万美元，较2023财年的9070万美元改善1240万美元[19] 现金流与支出 - 2024财年运营活动的净现金使用减少23%，为1480万美元，相较于2023财年的4850万美元[14] - 2024财年第四季度的净现金使用减少37%，为620万美元，相较于2023财年的1020万美元[14] - 2024财年研发支出为2540万美元，较2023财年的2720万美元下降7%[18] - 2024财年制造支出为1570万美元，较2023财年的2770万美元下降43%[19] - 2024财年管理和行政支出为2360万美元，较2023财年的2540万美元下降7%[18] 产品与研发进展 - 预计在未来6到12个月内，多个产品管线将显著推进至FDA审批阶段[10] - RYONCIL用于类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）的临床试验正在进行中，目标是获得FDA的加速批准[12] - Mesoblast于2024年7月8日重新提交RYONCIL的生物制剂许可申请（BLA），预计在2025年1月7日之前获得FDA的决定[25] - RYONCIL在51名对至少一种其他药物（如ruxolitinib）无反应的SR-aGVHD患者中，100天生存率为67%[28] - FDA已授予REVASCOR针对HLHS的罕见儿童疾病和孤儿药物资格[42] 市场机会与患者数据 - 每年全球进行超过30,000例异体骨髓移植（BMT），其中约20%为儿童[24] - 在美国，每年约进行10,000例异体BMT[24] - 预计在美国和欧盟，超过700万患者因退行性椎间盘疾病（DDD）而遭受慢性下背痛（CLBP）[31] - 美国心力衰竭患者数量达到650万，且发病率持续上升[44] - 心力衰竭伴低射血分数(HFrEF)患者中，约50%存在基础缺血，且这些患者面临更高的心脏事件风险[44] 临床试验与未来展望 - DREAM HF-1试验中，537名患者参与，显示出治疗效果[48] - 在一项为期30个月的随机对照试验中，HFrEF患者的左心室射血分数(LVEF)在12个月内有所改善[48] - 治疗组患者心肌梗死(MI)或中风风险降低57%，而存在炎症的患者风险降低75%[48] - 3点主要不良心脏事件(MACE)在缺血性HFrEF患者中显著减少，参与者为158名[49] - Mesoblast计划请求与FDA进行预BLA会议，以讨论加速批准申请的数据呈现和时间安排[49]