财务数据和关键指标变化 - 公司在Q2的运营费用为3780万美元,其中R&D费用2730万美元,G&A费用1060万美元 [27][28] - 公司在Q2的运营现金流为2740万美元,较Q1的2090万美元有所增加,主要反映了Essential3研究的增加活动 [28] - 公司在Q2末的现金及等价物为4.338亿美元,较12月底的8100万美元大幅增加,主要由于1月和4月的两次增发所致 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要业务线包括治疗essential tremor的ulixacaltamide和治疗癫痫的PRAX-628及relutrigine [8-13][23-25] - ulixacaltamide的Essential3研究进展顺利,预计今年内可获得关键数据 [9-10][14-17] - PRAX-628的ENERGY项目包括4项临床研究,其中RADIANT研究预计今年上半年完成,POWER1和POWER2研究预计2025年完成 [19-22] - relutrigine的EMBOLD研究预计今年内完成,结果将有助于了解该药在DEE适应症的潜力 [23-24] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前主要关注essential tremor和癫痫等中枢神经系统疾病领域,尚未涉及具体市场数据 [14][18][23] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划在未来2-3年内提交4个项目的NDA申请,实现快速发展 [26] - 公司在essential tremor和癫痫领域的产品管线处于领先地位,有望成为该领域的创新者 [14][18][23] - 公司有望成为中枢神经系统疾病领域的精准医疗领导者 [8][13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对essential tremor、癫痫等适应症的未满足需求表示乐观,认为公司产品有望满足这些需求 [14][18][23] - 管理层对公司产品管线的临床进展和未来发展前景表示信心,认为公司有望在未来几年内提交多个NDA申请 [9-10][19-22][26] 其他重要信息 - 公司计划对Essential3 Study 1进行中期分析,以确保试验设计合理,最大化成功概率 [34-37] - 公司正在与Epilepsy Study Consortium合作,开展首个大规模观察性研究EMPOWER,以支持PRAX-628的开发 [20] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Yasmeen Rahimi 提问 询问Essential3研究的入组进度以及中期分析的具体情况 [31-32] Marcio Souza 回答 - 公司维持之前的指引,研究进展符合预期 [34] - 中期分析是公司从一开始就计划的,主要目的是最大化成功概率,如果结果好于预期或出现一些不利因素,都可能考虑调整样本量 [35-36] 问题2 Joon Lee 提问 询问中期分析是否会对Essential3 Study 1的时间线产生影响 [44] Marcio Souza 回答 - 如果需要稍微增加Study 1的样本量,Study 1和Study 2的读数时间可能会分开,但时间差不会太大 [45] 问题3 Francois Brisebois 提问 询问relutrigine EMBOLD研究的预期疗效和统计学意义 [54-55] Marcio Souza 回答 - 公司预期可看到20%-30%的发作率降低,同时还会关注患者的反应分布情况 [55-57] - 公司对该研究的耐受性表现感到乐观,这为进一步开发该药带来信心 [56]