Shares of Praxis Precision Medicines (PRAX) gained 4.2% on Sept. 4 after the company announced positive top-line data from its mid-stage EMBOLD proof of concept study evaluating relutrigine (PRAX-562) to treat SCN2A and SCN8A developmental and epileptic encephalopathy (DEE) patients.Praxis’ EMBOLD Study Reduces Seizures in Epilepsy PatientsData from the phase II EMBOLD study of relutrigine showed that patients treated with relutrigine experienced a placebo-adjusted reduction of 46% in countable monthly moto ...

BOSTON, Sept. 04, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceutical company translating genetic insights into the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance, today announced that that it will present preclinical and clinical data from three of its epilepsy programs at the International League Against Epilepsy (ILAE) 15th European Epilepsy Congress (EEC), being held fr ...

Placebo-adjusted monthly motor seizure reduction of 46% during double-blind period Over 30% of patients achieved seizure freedom status while on relutrigine Meaningful gains observed in alertness, communication and seizure severity 75% reduction in median seizure rate seen for patients in the long-term extension Registrational phase of the EMBOLD study for SCN2A and 8A initiated BOSTON, Mass., Sept. 03, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceut ...

BOSTON, Mass., Sept. 02, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceutical company translating genetic insights into the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance, today announced that it will share the topline results from the Phase 2 EMBOLD study of relutrigine (PRAX-562) in SCN2A and SCN8A Developmental and Epileptic Encephalopathies (DEEs) on Tuesday, September 3 ...

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) could be a solid choice for investors given its recent upgrade to a Zacks Rank #2 (Buy). This rating change essentially reflects an upward trend in earnings estimates -- one of the most powerful forces impacting stock prices.A company's changing earnings picture is at the core of the Zacks rating. The system tracks the Zacks Consensus Estimate -- the consensus measure of EPS estimates from the sell-side analysts covering the stock -- for the current and following year ...

Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ:PRAX) Q2 2024 Earnings Conference Call August 13, 2024 8:00 AM ET Company Participants Marcio Souza - President and Chief Executive Officer Tim Kelly - Chief Financial Officer Daniel Ferry - Investor Relations, Life Science Advisors Conference Call Participants Yasmeen Rahimi - Piper Sandler Joon Lee - Truist Securities Francois Brisebois - Oppenheimer Yatin Suneja - Guggenheim Ritu Baral - TD Cowan Joel Beatty - Baird Ami Fadia - Needham Douglas Tsao - HC Wainwrig ...

财务数据和关键指标变化 - 公司在Q2的运营费用为3780万美元,其中R&D费用2730万美元,G&A费用1060万美元 [27][28] - 公司在Q2的运营现金流为2740万美元,较Q1的2090万美元有所增加,主要反映了Essential3研究的增加活动 [28] - 公司在Q2末的现金及等价物为4.338亿美元,较12月底的8100万美元大幅增加,主要由于1月和4月的两次增发所致 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要业务线包括治疗essential tremor的ulixacaltamide和治疗癫痫的PRAX-628及relutrigine [8-13][23-25] - ulixacaltamide的Essential3研究进展顺利,预计今年内可获得关键数据 [9-10][14-17] - PRAX-628的ENERGY项目包括4项临床研究,其中RADIANT研究预计今年上半年完成,POWER1和POWER2研究预计2025年完成 [19-22] - relutrigine的EMBOLD研究预计今年内完成,结果将有助于了解该药在DEE适应症的潜力 [23-24] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前主要关注essential tremor和癫痫等中枢神经系统疾病领域,尚未涉及具体市场数据 [14][18][23] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划在未来2-3年内提交4个项目的NDA申请,实现快速发展 [26] - 公司在essential tremor和癫痫领域的产品管线处于领先地位,有望成为该领域的创新者 [14][18][23] - 公司有望成为中枢神经系统疾病领域的精准医疗领导者 [8][13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对essential tremor、癫痫等适应症的未满足需求表示乐观,认为公司产品有望满足这些需求 [14][18][23] - 管理层对公司产品管线的临床进展和未来发展前景表示信心,认为公司有望在未来几年内提交多个NDA申请 [9-10][19-22][26] 其他重要信息 - 公司计划对Essential3 Study 1进行中期分析,以确保试验设计合理,最大化成功概率 [34-37] - 公司正在与Epilepsy Study Consortium合作,开展首个大规模观察性研究EMPOWER,以支持PRAX-628的开发 [20] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Yasmeen Rahimi 提问** 询问Essential3研究的入组进度以及中期分析的具体情况 [31-32] **Marcio Souza 回答** - 公司维持之前的指引,研究进展符合预期 [34] - 中期分析是公司从一开始就计划的,主要目的是最大化成功概率,如果结果好于预期或出现一些不利因素,都可能考虑调整样本量 [35-36] 问题2 **Joon Lee 提问** 询问中期分析是否会对Essential3 Study 1的时间线产生影响 [44] **Marcio Souza 回答** - 如果需要稍微增加Study 1的样本量,Study 1和Study 2的读数时间可能会分开,但时间差不会太大 [45] 问题3 **Francois Brisebois 提问** 询问relutrigine EMBOLD研究的预期疗效和统计学意义 [54-55] **Marcio Souza 回答** - 公司预期可看到20%-30%的发作率降低,同时还会关注患者的反应分布情况 [55-57] - 公司对该研究的耐受性表现感到乐观,这为进一步开发该药带来信心 [56]

文章核心观点 - 公司在2024年第二季度的亏损为每股1.74美元,优于市场预期的2.38美元亏损,同比去年的7.35美元亏损有所改善[1][2] - 公司营收为0.36百万美元,低于市场预期的1.44百万美元,同比去年的0.78百万美元也有所下降[3] - 公司股价今年以来上涨了132.6%,大幅跑赢了标普500指数的12.1%涨幅[5] 公司表现 - 公司在过去4个季度中,业绩超出市场预期3次[2] - 公司本季度业绩超出市场预期26.89%,但上个季度则低于预期41.29%[2] - 公司未来业绩表现将主要取决于管理层在财报电话会议上的评论[4] 行业展望 - 公司所属的医疗-生物医药和遗传学行业目前在250多个扎克斯行业中排名前29%[11] - 扎克斯研究显示,排名前50%的行业相比排名后50%的行业,业绩表现通常会好2倍以上[11] - 同行业公司TFF Pharmaceuticals也将在近期公布季度业绩,预计每股亏损1.70美元,收入同比下降54.6%[13]

公司概况 - 公司主要从事中枢神经系统疾病的临床阶段生物制药业务[94][95][96] - 公司拥有两大自主研发平台Cerebrum和Solidus，目前有4个临床阶段产品候选药物[96] 产品管线 - 公司最先进的产品候选药物ulixacaltamide正在进行III期临床试验用于治疗本态性震颤[96] - 公司产品候选药物PRAX-628正在进行光敏性发作(PPR)研究，并计划启动4项临床试验[96] - 公司产品候选药物relutrigine正在进行II期EMBOLD临床试验用于治疗SCN2A和SCN8A相关的癫痫性脑病[96] - 公司最先进的Solidus平台产品候选药物elsunersen已完成I期临床试验，并启动全球确证性试验的首个试验[96] 财务情况 - 公司研发费用在2024年上半年为5424万美元，较2023年上半年增加6%[114] - 公司总收入为357万美元，较上年同期下降424万美元[127] - 研发费用为2726万美元，较上年同期增加164.6万美元[129,130] - 一般及行政费用为1058.5万美元，较上年同期增加45.8万美元[132] - 其他收入为481.1万美元，较上年同期增加416.3万美元[133] - 公司总收入为788万美元，较上年同期下降676万美元[136] - 研发费用为5424.4万美元，较上年同期增加312.6万美元[139,140] - 一般及行政费用为2591.8万美元，较上年同期增加252.1万美元[140] - 其他收入为714.4万美元，较上年同期增加586万美元[141] 融资情况 - 公司于2023年6月完成6.34亿美元的公开发行[145] - 公司于2024年1月完成16.16亿美元的公开发行[147] - 公司于2024年4月完成21.6亿美元的公开发行[149] - 公司现金流量净增加63,843千美元[150] - 经营活动现金流出48,135千美元，主要由于净亏损72,200千美元，部分被非现金费用21,900千美元和经营资产负债变动2,200千美元所抵消[152] - 投资活动现金流出287,142千美元，主要用于购买有价证券[154] - 融资活动现金流入399,120千美元，主要来自于公开发行股票和与Tenacia的合作协议[156] 未来展望 - 预计未来开支将大幅增加，主要用于推进临床试验和新产品研发[158] - 预计现有现金和有价证券可为公司运营提供资金支持至2027年[160] - 未来资金需求取决于多方面因素，如临床试验进展、新产品开发、监管审批、商业化活动等[161,162] - 公司可能需要通过股权融资、债务融资或合作等方式获得额外资金[165,166]

财务状况 - 公司现金及投资总额为4.338亿美元,可维持运营至2027年[13] - 公司在2024年上半年的总营收为7.88百万美元，较2023年同期下降46.2%[30] - 公司在2024年上半年的研发费用为54.24百万美元，较2023年同期增加6.1%[30] - 公司在2024年上半年的管理费用为25.92百万美元，较2023年同期增加10.8%[30] - 公司在2024年上半年的净亏损为72.23百万美元，较2023年同期增加0.6%[30] - 公司在2024年第二季度的每股亏损为7.38美元，较2023年同期增加67.3%[31] - 公司在2024年上半年的加权平均股数为16,364,421股，较2023年同期增加299.1%[31] - 公司在2024年第二季度的其他收益为4.81百万美元，较2023年同期增加642.3%[30] - 公司在2024年上半年的其他收益为7.14百万美元，较2023年同期增加456.2%[30] - 公司在2024年第二季度的合作收入为0.36百万美元，较2023年同期下降54.3%[30] - 公司在2024年上半年的合作收入为0.79百万美元，较2023年同期下降46.2%[30] 研发进度 - 公司计划于2025年前将最多4个项目推进至注册阶段[1] - 公司计划于2024年第四季度对Essential3 Study 1进行中期分析[1] - 公司预计于2024年第三季度公布relutrigine (PRAX-562)在SCN2A和SCN8A DEEs适应症的2期EMBOLD研究的顶线结果[2] - 公司计划于2024年第四季度启动PRAX-628的2/3期POWER1研究[2] - 公司计划于2024年下半年启动PRAX-628的2期RADIANT研究,预计于2025年上半年公布顶线结果[3] - 公司自2023年11月开始招募Essential3研究以来,已收到超过75,000份预筛选表格,其中11,000份符合预筛选条件[8] - 公司计划于2024年第四季度对Essential3研究1进行中期分析,这是原始统计分析计划和方案的一部分[8] - 公司已扩大长期安全性研究的入组标准,包括之前参与过ET研究的患者,包括既往参与suvecaltamide研究的患者[8] - 公司预计于2024年第三季度启动EMPOWER观察性研究,旨在更好地了解癫痫患者的发作负担[9]