BOSTON, Nov. 06, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceutical company translating genetic insights into the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance, today announced that management will be participating in three upcoming investor conferences in November 2024. Praxis management will participate in a fireside chat at the Truist Securities BioPharma Symposium, ta ...

财务数据和关键指标变化 - 第三季度运营费用为5710万美元，其中研发费用为4190万美元，管理费用为1530万美元，反映出公司在运动障碍和癫痫项目上的临床活动增加 [30] - 第三季度运营现金支出为2770万美元，与2024年第二季度相似，显示出公司对营运资金的关注 [31] - 截至第三季度末，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为4.112亿美元，较2023年12月31日的8130万美元显著增加，主要由于公司今年早些时候的后续公开募股所带来的净收益 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在癫痫领域，relutrigine在SCN2A和SCN8A-DEEs的Phase 2 EMBOLD试验中显示出46%的运动性癫痫发作减少，三分之一的患者实现了前所未有的无发作状态 [8][24] - vormatrigine在所有领域的ENERGY临床项目中表现良好，吸引了超过1000名患者注册参与 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进其管道，计划在2025年提交四个项目的注册申请，目标是实现数十亿美元的市场机会 [6] - 在Essential Tremor的Essential3项目中，招募了大量患者，显示出对治疗的巨大需求 [11][12] - 公司计划在2025年重新启动帕金森病项目，基于对Essential Tremor结果的信心 [44][104] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对经营环境持乐观态度，强调了对临床试验的信心和对未来结果的期待 [40][41] - 公司预计在2025年将有多个关键的转折点，并专注于执行 [28] 其他重要信息 - 公司在巴西开始对Elsunersen进行患者给药，继续与欧洲和美国的监管机构接洽，以最终确定SCN2A功能获得患者的开发计划 [10] - 预计在2025年完成EMERALD研究的协议，并启动 [26] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于relutrigine的扩展队列 - 管理层表示，扩展队列的80名患者的入组标准与之前的15名患者没有重大变化，主要的不同在于药物的起始剂量将从0.5 mg/kg提高到1 mg/kg [34][35] 问题: 关于中期分析的时间调整 - 管理层解释了中期分析推迟到2025年第一季度的原因，强调了确保Study 2结果不受Study 1影响的重要性 [40][41] 问题: 关于DEEs的商业潜力 - 管理层指出，预计美国市场将占DEEs商业潜力的70%，而国际市场占30% [57][58] 问题: 关于vomatigine在疼痛管理中的潜力 - 管理层表示，正在进行前临床研究，认为vomatigine在疼痛管理中具有广泛的潜力 [52][68] 问题: 关于Elsunersen的全球注册计划 - 管理层确认正在进行Elsunersen的安全性评估，并计划在未来与FDA进行会议以最终确定注册协议 [72][73]

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) came out with a quarterly loss of $2.75 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $2.01. This compares to loss of $2.70 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of -36.82%. A quarter ago, it was expected that this company would post a loss of $2.38 per share when it actually produced a loss of $1.74, delivering a surprise of 26.89%.Over the last four quarters, the co ...

财务状况 - 公司总资产为 XXX 亿元 [1] - 公司总负债为 XXX 亿元 [1] - 公司净资产为 XXX 亿元 [1] - 公司资产负债率为 XX% [1] 营业收入 - 公司本期营业收入为 XXX 亿元 [2] - 公司营业收入同比增长 XX% [2] - 公司主营业务收入占营业收入的 XX% [2] 盈利能力 - 公司本期净利润为 XXX 亿元 [3] - 公司净利润同比增长 XX% [3] - 公司毛利率为 XX% [3] - 公司净利率为 XX% [3] 现金流 - 公司经营活动产生的现金流量净额为 XXX 亿元 [4] - 公司投资活动产生的现金流量净额为 XXX 亿元 [4] - 公司筹资活动产生的现金流量净额为 XXX 亿元 [4] - 公司现金及现金等价物净增加额为 XXX 亿元 [4]

财务表现 - 2021年第四季度收入为 1.33 亿美元，同比增长 20%。[1] - 2021年全年收入为 4.85 亿美元，同比增长 27%。[1] - 2021年第四季度毛利率为 71.4%，同比提高 1.2 个百分点。[1] - 2021年全年毛利率为 71.1%，同比提高 0.6 个百分点。[1] 业务发展 - 2021年第四季度,公司在全球范围内新增了超过 1,000 家客户。[1] - 截至 2021 年底,公司的客户总数超过 11,000 家。[1] - 公司持续加大在人工智能、机器学习等前沿技术领域的投入和布局。[1] 未来展望 - 预计 2022 年全年收入将达到 5.5 亿至 5.7 亿美元,同比增长 13%-18%。[1] - 公司将继续专注于产品创新和市场拓展,保持业务高速增长。[1] - 公司将进一步加大在人工智能、机器学习等前沿技术领域的投入。[1]

Interim analysis for Study 1 of Essential3 Phase 3 program for ulixacaltamide in essential tremor (ET) confirmed for Q1 2025; NDA filing anticipated in 2025 Registrational Cohort 2 of EMBOLD study recruiting following unprecedented seizure freedom seen in positive topline EMBOLD results for Cohort 1 in SCN2A and SCN8A developmental and epileptic encephalopathies (DEEs) Vormatrigine (PRAX-628) on track for topline from POWER1 study in focal epilepsy and RADIANT study in focal and generalized epilepsy in 2025 ...

BOSTON, Nov. 01, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceutical company translating genetic insights into the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance, today announced it will report its financial results from the third quarter ended September 30, 2024, before the financial markets open on Wednesday, November 6, 2024. The Company will host a live webcast the same ...

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) shares ended the last trading session 8.4% higher at $66.30. The jump came on an impressive volume with a higher-than-average number of shares changing hands in the session. This compares to the stock's 0.7% gain over the past four weeks. The recent surge in the stock price is driven by positive investor expectations regarding the company's pipeline. Praxis is currently assessing its lead candidate, ulixacaltamide, in two separate phase III studies under its Essential ...

Shares of Praxis Precision Medicines (PRAX) gained 4.2% on Sept. 4 after the company announced positive top-line data from its mid-stage EMBOLD proof of concept study evaluating relutrigine (PRAX-562) to treat SCN2A and SCN8A developmental and epileptic encephalopathy (DEE) patients. Praxis' EMBOLD Study Reduces Seizures in Epilepsy Patients Data from the phase II EMBOLD study of relutrigine showed that patients treated with relutrigine experienced a placebo-adjusted reduction of 46% in countable monthly mo ...

BOSTON, Sept. 04, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceutical company translating genetic insights into the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance, today announced that that it will present preclinical and clinical data from three of its epilepsy programs at the International League Against Epilepsy (ILAE) 15th European Epilepsy Congress (EEC), being held fr ...