财务数据和关键指标变化 - 公司预计从Genentech获得5000万美元的近期前期许可费和里程碑付款,将现金储备延长至2025年初 [13][17] - 公司有资格获得多达19亿美元的开发和商业里程碑付款,以及分级的销售净额提成 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司与Pfizer合作开发的血友病A基因疗法giroctocogene fitelparvovec在III期AFFINE试验中达到主要目标,显示出与常规因子VIII替代预防治疗相比在年出血率方面的非劣效性和优效性 [20][21][22] - 在Fabry病方面,17名患者已成功停用酶替代疗法(ERT),所有17名患者至今仍未重新开始ERT治疗 [25][26][27] - Fabry病患者的肾功能(eGFR)呈现统计学显著改善,这在未经治疗的Fabry病患者和ERT患者中是罕见的 [27][28] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司与Genentech达成协议,授予其公司的神经调节性递送囊泡STAC BBB和针对tau蛋白的锌指抑制子的独家许可,用于开发神经退行性疾病的静脉给药基因疗法 [14][15][16] - 公司认为STAC BBB囊泡与其特异性基因调控载荷的组合对成功开发针对神经系统疾病的基因组疗法至关重要 [16] - 公司期望该Genentech协议可能是未来多个囊泡合作的开端,并将继续寻求其他合作伙伴关系,以获得更多非稀释性资金 [18][31] - 公司将继续推进自身的神经系统表观遗传调控管线和囊泡递送平台,包括慢性神经病理性疼痛和prion病程序 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Genentech协议、Pfizer血友病A项目III期试验结果以及Fabry病项目的临床进展表示高度兴奋和自信 [12][13][20][25][31][32] - 公司认为这些进展为其提供了非稀释性资金来源,为长期成功和价值创造奠定了基础 [31][32] 其他重要信息 - 未提及 问答环节重要的提问和回答 问题1 关于STAC BBB囊泡的制造和成本 公司回答 公司表示STAC BBB囊泡的制造与之前的AV囊泡技术非常相似,可以充分利用现有的制造经验,这有利于规模化生产并控制成本 [34][35] 问题2 Genentech协议是否允许其开发其他适应症,公司对Fabry项目的未来规划 公司回答 1) Genentech目前只获得了针对tau蛋白和一个未披露靶点的许可,其他适应症公司保留权利 [40][41] 2) 公司认为Fabry项目数据非常鼓舞人心,但考虑到需要建立商业化能力,公司仍在寻求合适的合作伙伴 [44][45][46][47] 问题3 Pfizer血友病A项目里程碑付款的时间安排和可能的重新谈判 公司回答 1) 公司表示不会过早提取这些里程碑付款,而是选择支持Pfizer推进项目注册和商业化 [69][70] 2) 公司表示有多种选择来获得现金,包括与royalty公司进行讨论,但目前的重点是完成其他业务发展交易 [70][71]