业绩总结 - 2024年预计总收入为5.3亿至5.5亿美元，同比增长22%至27%[16] - Crysvita在2024年的收入指导为3.75亿至4亿美元，增长率为14%至22%[17] - Dojolvi在2024年的收入指导为7500万至8000万美元，增长率为6%至13%[17] - 截至2024年6月30日，现金及现金等价物为8.74亿美元[24] - 2024年预计运营现金使用量将低于4亿美元[24] 临床试验与研发进展 - 2024年预计临床成功率为82%[12] - 从临床试验到批准的平均时间为5.5年[13] - UX143在治疗成骨不全症的临床试验中，观察到腰椎骨密度的显著增加，基线至12个月的变化率为22.25%[30] - UX143治疗后，年化骨折率减少67%[32] - GTX-102在Cohorts A & B的临床改善在多个领域表现出快速且具有临床意义的提升，Day 170的净响应为+2，p值<0.0001[34][37] - DTX401在第48周显示出每日玉米淀粉摄入量显著减少41%，p值<0.0001，同时维持了血糖控制[43][45] - 在DTX401组中，68%的患者实现了≥30%的玉米淀粉摄入减少，而安慰剂组仅有13%[45] - UX701在Wilson病的Cohort 1中，5名患者中有4名减少了标准治疗，2名患者完全停止了螯合剂和/或锌治疗[42] - GTX-102在Day 758的Bayley-4认知评分中显示出持续的临床显著改善，Cohorts 4-7的患者表现超出自然历史数据[35][36] - DTX401组在夜间玉米淀粉摄入量上，平均减少0.4克，p值为0.0410[48] - GTX-102在Phase 2安全性数据中未出现与治疗相关的严重不良事件[39] - DTX401在关键次要终点中，低血糖范围内的葡萄糖值变化显示出非劣效性，p值<0.0001[43] - DTX401的基线平均值为87.4（标准差37.0），而安慰剂组为100（标准差74.4）[49] 未来展望与产品开发 - GTX-102的Phase 3研究计划预计在2024年底启动，Aurora研究计划在2025年启动[40][41] - 预计到2024年底，Angelman综合症的Phase 3 Aspire研究将启动[51] - DTX301（OTC缺乏症）的Phase 3入组预计在2024年下半年完成[51] - UX701（威尔逊病）的第一阶段安全性和初步有效性数据预计在2024年下半年发布[51] - Ultragenyx预计将实现多个重要产品的批准，支持收入增长和盈利能力的路径[53] 知识产权与市场潜力 - DTX401的美国知识产权权利和特许权使用费预计到2034年到期[72] - UX143（成骨不全症）的抗体特许权使用费为双位数的分层特许权使用费[72] - Evkeeza的潜在监管和销售里程碑高达6300万美元[70] - MEPSEVII的生物制剂专有权预计到2029年到期[82]