会议主要讨论的核心内容 公司概况 [14][15][20] - 公司专注于开发孤儿药和超孤儿成人及儿科肿瘤适应症 - 公司的主要技术平台是磷脂质偶联药物(PDC) - 公司的主要产品是Iopofosine I 131,一种小分子靶向放射治疗药物,在WM治疗的关键临床试验中达到了主要终点 Iopofosine I 131的机制和特点 [16][17][18][19] - 肿瘤细胞表面的脂质筏与正常细胞不同,更大、更稳定,可以增强PDC的靶向递送和滞留 - Iopofosine I 131可以高度富集于肿瘤细胞,从而增强I 131对肿瘤细胞的杀伤作用 - Iopofosine I 131可以跨血脑屏障,目前正在进行儿科恶性脑瘤的I期临床试验 CLOVER WaM临床试验结果 [26][27][28][29][30][31][32][33][34][35][36][37][38][39][40][41][44][45] - 该试验纳入了65例复发/难治性WM患者,55例纳入有效性分析 - 患者人群高度复杂,平均4线治疗,71%曾接受BTK抑制剂,91%接受过利妥昔单抗,84%接受过多药化疗 - 超过90%的患者对至少一种药物耐药,67%对BTK抑制剂耐药,60%对利妥昔单抗耐药 - 主要疗效终点达到56.4%,远高于预设的20%,整体反应率为80% - 反应持续时间中位数未达到,18个月持续反应率为72% - 安全性良好,可控的血液学毒性,无明显的非血液系统毒性 问答环节的重要提问和回答 现有治疗选择和Iopofosine I 131的优势 [103][104][105][106][107][108][109][110][111] - 目前WM治疗选择包括单药抗体、BTK抑制剂和化疗联合单抗,但疗效有限 - Iopofosine I 131可以给予固定疗程,获得深度和持久的反应,在缓解患者症状、改善生活质量等方面优于现有选择 放射性药物在社区医疗中的应用 [49][50][51][52][53][54][55][56][57][58][59][60] - 社区核医学中心已经广泛应用各种放射性药物,可以为Iopofosine I 131的使用提供便利的基础设施 - 社区核医学中心与当地血液肿瘤科医生有良好的合作,可以为患者提供全程的治疗管理 未来临床试验数据的预期 [135][136] - 公司计划在ASH大会上公布完整的临床试验数据,包括无进展生存期和总生存期等指标