报告行业投资评级 无相关内容。 报告的核心观点 脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的治疗方案及竞争格局 - SMA的治疗机制主要集中在靶向SMN的基因疗法、反义疗法以及靶向myostatin蛋白的单抗、抑制剂或蛋白trap [5] - 目前已有三款SMA药物上市,包括诺西那生、利司扑兰和Onasemnogene abeparvovec [5] - 此外还有多款靶向myostatin的药物正在开发,包括ScholarRock的apitegromab、Biohaven的taldefgrobep alfa和Chugai的CYM329 [5][7][11] ScholarRock的apitegromab治疗SMA III期临床成功 - apitegromab在SAPPHIRE III期临床试验中达到主要终点,表现出临床意义的运动功能改善 [9][10] - 与安慰剂相比,接受apitegromab的患者在HFMSE量表上平均改善1.8分,30.4%的患者改善>3分 [9][10] - ScholarRock计划于2025年Q1向FDA和欧盟递交上市申请 [10] Biohaven的taldefgrobep alfa III期临床进展 - Taldefgrobep alfa是一款新型的全人源重组蛋白,可选择性地与myostatin结合,阻断myostatin-ActRIIA/B复合物的形成 [11] - Biohaven正在进行III期RESILIENT试验,评估taldefgrobep alfa联合SMN上调疗法的疗效和安全性,预计2024年H2读出结果 [11] Chugai的CYM329临床进展 - CYM329是一款latent myostatin清除抗体,能清除血浆和组织中的latent myostatin [12] - Chugai正在进行II/III期MANATEE试验,评估CYM329联合利司扑兰治疗行走不便的儿童SMA患者,预计2024年读出数据 [12][13][14] 根据相关目录分别进行总结 行业投资评级 无相关内容。 报告的核心观点 - SMA的治疗方案包括靶向SMN的基因疗法、反义疗法以及靶向myostatin的单抗、抑制剂等 [5] - 目前已有三款SMA药物上市,还有多款靶向myostatin的药物正在开发 [5][7][11] - ScholarRock的apitegromab在III期临床取得成功,显示出临床意义的运动功能改善 [9][10] - Biohaven的taldefgrobep alfa正在III期RESILIENT试验中评估,预计2024年H2读出结果 [11] - Chugai的CYM329正在II/III期MANATEE试验中评估,预计2024年读出数据 [12][13][14]