关于Revumenib试验数据 - 在BEAT AML试验中 96%的复合完全缓解率（24例患者中的23例）[1] - 在AUGMENT - 102试验中 52%的复合完全缓解率（27例患者中的14例）[1] 关于Revumenib的潜力 - 数据支持Revumenib与现有标准护理药物联合使用的潜力[1] - 有望成为新诊断的KMT2Ar和mNPM1 AML的一线治疗基石[2] 关于BEAT AML试验详情 - 试验测试了113mg和163mg q12h剂量的Revumenib与其他药物组合 截至2024年5月1日 26例新诊断患者入组 疗效评估人群中复合完全缓解率为96%（23/24） 92%（22/24）的患者达到微小残留病阴性状态 3例患者进行了造血干细胞移植 113mg剂量组患者12个月生存率估计为100%[3] - Revumenib在113mg和163mg q12h剂量下与其他药物联合使用安全 15%（4/26）的患者出现分化综合征 46%（12/26）的患者出现QTc延长 所有症状都是自限性的[4] - 没有观察到新的或增加的安全信号 正在进行扩展队列研究以确定推荐剂量 公司计划在2024年底前启动一项关键试验[6][7] 关于AUGMENT - 102试验详情 - 截至2024年1月15日 27例患者接受了Revumenib加FLA治疗 患者中位年龄为6岁 接受过中位3线治疗 18（67%）例患者之前接受过含FLA的方案 11（41%）例患者之前接受过造血干细胞移植 14例患者达到复合完全缓解率 其中10例（71%）达到微小残留病阴性状态 7例患者在缓解期接受了造血干细胞移植[9] - Revumenib在重度预处理患者中具有耐受性 与历史FLA数据或Revumenib单药治疗相比 不良事件的频率或严重程度没有增加[10] - 确定了Revumenib的推荐剂量[12] 关于Revumenib的其他研究展示 - 在EHA 2024大会上展示了AUGMENT - 101研究结果的重演展示 以及Revumenib治疗后AML原始细胞免疫表型变化的探索性分析结果[13] 关于Revumenib的基本情况 - 是一种有效的 选择性的小分子menin - KMT2A结合相互作用抑制剂 用于治疗多种急性白血病[14] - 获得多项FDA和欧盟委员会的指定[15] 关于Syndax公司 - 是一家临床阶段的生物制药公司 正在开发创新的癌症治疗产品线 包括Revumenib和axatilimab[17]