文章核心观点 - Annexon公司宣布其主要候选药物ANX005在治疗格林-巴利综合征(GBS)的III期临床试验中取得积极的结果 [1][2][3][4][5] - ANX005 30mg/kg剂量组在GBS-DS量表上显示出2.4倍的显著改善,同时在其他多个次要终点也优于安慰剂组 [2][3][4][5] - ANX005 30mg/kg剂量组患者在各项评估指标上较安慰剂组表现出更快的改善,显示该候选药物有望为GBS患者带来重要的临床获益 [5] - ANX005还能够较安慰剂组显著降低神经元损伤生物标志物NfL的水平 [6] - 虽然ANX005 75mg/kg剂量组在多个指标上优于安慰剂,但未能在主要终点GBS-DS上达到统计学显著性 [7][8] 公司相关 - Annexon公司将ANX005作为其三大旗舰开发项目之一,优先推进其在GBS适应症的开发 [14] - ANX005已获得FDA的快速通道和孤儿药资格认定,以及欧盟的孤儿药资格认定 [13] - 公司正在开展一项真实世界证据研究,以评估III期试验人群与国际GBS结局研究人群的可比性,预计2025年上半年获得结果 [11][12] 行业相关 - GBS是一种罕见的神经系统疾病,每年在美国和欧盟造成超过22,000例住院,目前尚无获批治疗方法,标准治疗为静脉注射免疫球蛋白 [9] - 基于ANX005 30mg/kg剂量的有利III期结果,公司认为一周的C1q抑制是GBS患者的最佳治疗窗口 [10]