文章核心观点 - 公司的首创口服小分子抑制剂darovasertib在治疗眼部黑色素瘤(UM)方面显示出良好的疗效和安全性[1][2][3] - 公司正在积极推进darovasertib在UM适应症的临床开发,包括计划与FDA进行I型会议以就潜在的注册性试验征求指导[3][8] - 公司自主赞助的UM新辅助治疗试验也取得了积极的初步结果,体现了darovasertib在该领域的应用前景[9] 根据目录分别总结 临床试验结果 - 在公司赞助的UM新辅助治疗试验中,8例患者中位肿瘤缩小率达72%,大部分原计划切除眼球的患者最终得以保眼[9] - 在独立研究者发起的UM新辅助/辅助治疗试验中,75%的计划切除眼球的患者最终得以保眼,67%的患者肿瘤缩小超过30%,中位肿瘤缩小率为47%[6] - 上述临床试验中darovasertib的安全性良好,主要不良反应为1-2级,3级不良反应发生率较低[7][10] 公司临床开发计划 - 公司计划于2024年下半年与FDA进行I型会议,就darovasertib在UM新辅助治疗适应症的潜在注册性试验征求指导[8] - 公司自主赞助的UM新辅助治疗试验目前已在全球14个中心启动,入组超过40例患者[8] - 公司还在推进darovasertib在转移性UM一线治疗和HLA-A2阳性转移性UM适应症的临床开发[11] 市场机会分析 - 公司预计全球原发性UM的年发病率约为8,000-10,000例,主要集中在美国和欧洲[11] - 新辅助和辅助治疗UM是一个高未满足医疗需求的适应症,是darovasertib潜在的一线治疗机会,可显著扩大其适用人群[2]