文章核心观点 - nab-sirolimus 在体内实验中显示出更高的肿瘤内药物浓度、更强的mTOR靶点抑制作用和更强的抗肿瘤活性,相比于静脉和口服mTOR抑制剂 [2][3][4] - 这些结果支持进一步临床探索nab-sirolimus作为单药或联合用药的潜力 [5] - 公司正在开展一项针对难治性mTOR驱动型癌症内膜癌的II期临床试验,评估nab-sirolimus联合letrozole的疗效和安全性 [6][7][8][9][10] 公司概况 - Aadi Bioscience是一家专注于开发和商业化针对mTOR通路异常的癌症治疗药物的精准肿瘤学公司 [11] - 公司已获批上市FYARRO®用于治疗成人局部晚期不可切除或转移性恶性血管周皮细胞瘤(PEComa) [11] - 公司正在探索nab-sirolimus在多个适应症的开发,包括PRECISION1项目(肿瘤无关的TSC1/TSC2基因突变实体瘤)和神经内分泌瘤、内膜癌等单一适应症的II期试验 [12] 投资风险 - 公司的前景和发展存在不确定性,包括nab-sirolimus在其他适应症的临床开发和监管审批风险,以及可能出现的不良反应和安全性问题 [14][15] - 公司未来的资本需求和融资需求存在不确定性 [14][15]