文章核心观点 - 公司已完成85例复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病(R/R NPM1-m AML)患者的入组,预计2025年初公布临床试验的首次数据结果 [1][2] - 公司获得美国FDA突破性疗法认定,有望加快审评进度,为新药申请做好准备 [2] - 该药物ziftomenib(KO-539)作为针对性治疗R/R NPM1-m AML的潜在最佳药物,具有良好的安全性和疗效 [3][4] 行业概况 - AML是成人最常见的急性白血病,尽管有多种治疗方法,但预后仍然较差,存在较大的未满足医疗需求 [3] - NPM1突变是AML最常见的遗传变异之一,约占30%,这类患者初治反应良好但复发率高,预后较差 [3] - 目前尚无FDA批准的针对NPM1-m AML的靶向治疗药物 [3] 公司情况 - 公司正在开展一项注册性临床试验KOMET-001,评估ziftomenib治疗R/R NPM1-m AML的疗效和安全性 [2][4] - 在I期临床试验中,ziftomenib展现出良好的安全性和耐受性,600mg剂量组观察到35%的完全缓解率 [4] - 公司还在评估ziftomenib联合标准治疗方案在NPM1-m和KMT2A重排的新诊断和复发/难治性AML中的疗效 [7]