Cellectis研究成果 - Cellectis是一家临床阶段的生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发拯救生命的细胞和基因疗法[1] - Cellectis在Molecular Therapy上发表了一篇新的研究论文，展示了TALEN介导的内含子编辑技术可以使造血干细胞和祖细胞（HSPCs）的转基因表达限制在髓系细胞系[1] - 该研究表明，通过在CD11b基因的第一个内含子中插入IDUA转基因，可以在髓系特异性地表达IDUA，而不影响CD11b内源表达[1] - Cellectis的内含子特异性基因插入方法可以有效限制所需转基因在髓系细胞系中的表达，避免其被干细胞或其他分化系细胞过度表达[1] - 通过编辑HSPC，可以在免疫缺陷小鼠的骨髓中观察到强健的植入，各种造血组织中的多系分化以及作为髓系细胞在大脑中的显著存在[1]