Biogen公司发展 - 公司在2024年3月19日举行了Stifel 2024虚拟CNS Days会议，主要涉及公司发展和医疗主管的讨论[1] - 过去一年取得了重大进展，重点投资于能够带来最大回报和增值的项目[3] - 完成了Reata收购，并重新调整了公司结构和成本基础以支持未来增长[4] 新产品上市 - 公司着眼于新产品上市，如阿尔茨海默病、弗里德雷希共济失调症和产后抑郁症[5] - 在阿尔茨海默病领域继续扩大领先地位，推进针对Tau的资产，认为Tau可能代表阿尔茨海默病未来的另一个方面[6] 研发管道和扩展计划 - 公司致力于增加研发管道的生产力，确保定期推出药物，并在评估外部机会方面保持警惕[7] - 计划扩展到免疫学和罕见疾病领域，同时继续关注小分子、生物制剂和ASO等技术[10] Angelman综合症研究 - 公司在Angelman综合症研究中取得了一些初步结果，包括对患者的临床评估和EEG数据的分析[28] - 采用了多种临床评估指标，包括Bayley量表和临床整体印象评估，以评估治疗潜力[25] - 计划进行Angelman综合症的关键试验，并将根据临床评估和EEG结果来确定合适的终点[33] BIIB121和Lecanemab项目 - BIIB121 ASO具有2-甲氧基乙基结构骨架，与SPINRAZA相似，认为这是更好的骨架[35] - BIIB121的给药方案基于PK/PD数据，每三个月一次给药可见临床益处，与Roche的rugonersen每六个月一次给药不同[37] - Lecanemab的皮下注射数据显示与静脉注射相当，支持皮下注射的可行性[40]