公司概况 - Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)的主要问题是缺乏专注[2] - ARWR的管道中有16个项目,这可能过于庞大,导致公司缺乏专注[4] - ARWR股价近两年基本持平,主要原因是缺乏专注[5] - ARWR有一些积极因素,但缺乏专注使得难以突出好的方面[8] 重要进展 - ARWR在过去几个月取得了一些关键进展,包括在健康志愿者中进行的ARO-C3试验的积极中期数据[9] - ARWR的合作伙伴GSK在NASH领域启动了GSK4532990的2b期试验,触发了3000万美元的里程碑付款[10] - ARWR从Takeda那里获得了4000万美元的里程碑付款,因为Takeda在对抗α-1抗胰蛋白酶缺乏相关的肝病(AATD-LD)的3期试验中给第一个患者注射了fazirsiran[11] - ARWR的ARO-RAGE针对哮喘患者的1/2期试验在健康志愿者中发布的数据显示,sRAGE的血清水平下降了90%[12] - ARWR的ARO-ANG3的2期GATEWAY研究显示,在家族性高胆固醇血症(HoFH)患者中,LDL胆固醇降低了44% - 48%[13] - ARWR在美国心脏协会(AHA)上发布了来自plozasiran(ARO-APOC3)和zodasiran(ARO-ANG3)的2期研究数据,显示plozasiran在严重高甘油三酯血症患者中最大降低了90%的APOC3和87%的甘油三酯[15] 财务状况 - ARWR的市值为40亿美元,现金及现金等价物仅为1.11亿美元,总现金和投资约为4.03亿美元[16] - ARWR进行了4.5亿美元的股票发行,以支持自有管道的进展,尽管其后期候选药物大部分已经授权给大型制药公司[17]