Casgevy疗法 - FDA批准了Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的Casgevy疗法，用于治疗依赖输血的β地中海贫血[1] - Casgevy是利用CRISPR基因编辑技术治疗严重血液疾病的疗法[5] CRISPR技术 - CRISPR技术被视为医学治疗领域的一个激动人心的前沿，能够精确和准确地改变DNA以治疗一系列疾病[9] - Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna因发现CRISPR工具而获得了2020年的诺贝尔奖[9]