CRISPR Therapeutics Announces U.S. Food and Drug Administration (FDA) Approval of CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel) for the Treatment of Transfusion-Dependent Beta Thalassemia

CRISPR Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals合作 - CRISPR Therapeutics宣布美国FDA批准CASGEVY™用于治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)[2] - CASGEVY™是一种CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，通过编辑患者自身的造血干细胞，在BCL11A基因的红细胞特异性增强子区域引入精确的双链断裂，从而产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，已被证明可以减少或消除SCD患者的疼痛性危象(VOCs)和TDT患者的输血需求[5] - Vertex负责全球开发、制造和商业化exa-cel，并与CRISPR Therapeutics在全球范围内以60/40的比例分担项目成本和利润[7]