CRISPR/Cas9技术 - CRISPR/Cas9技术利用CRISPR基因编辑技术和Cas9酶，通过引导RNA和Cas9酶的作用，可以准确切除目标基因序列，然后编辑剩余的基因序列[3] Editas Medicine - Editas Medicine专注于利用Cas9和其专有的AsCas12a技术修复导致疾病的突变，拥有足够的现金资金支持至2025年第三季度[5] - Editas Medicine的实验性in-vivo AsCas12基因编辑疗法EDIT-301主要用于镰状细胞病的治疗，该疗法比ex-vivo更具规模化和可持续性，有望改善患者的生存率[8]